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12月全球新药月报-分析篇

Insight / January, 2026

为了帮助您及时追踪全球新药热点，Insight将于每月第5工作日发布「新药月报-数据篇」，第 10工作日发布「新药月报-分析篇」，敬请关注！

目录


目录

Contents

01 全球新药进展概览

05 研发进度终止的新药

02 全球获批上市新药

06 潜在转化医学新靶点

03 全球申请上市新药

07 重点医药交易事件

04 重点临床试验与结果

08 投融资概览


12月重点药物介绍

阿夫凯泰一在中国实现全球首发的第二代心肌肌球蛋白抑制剂

2025年12月17日，赛诺菲宣布其阿夫凯泰（Aficamten，星舒平 $ ^{\textcircled{2}} $）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力和症状，此次获批主要基于关键性全球Ⅲ期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。阿夫凯泰在中国实现全球首发，批准早于美国和欧盟等其他国家和地区。阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。

Baxdrostat一首个用于治疗难以控制高血压的ALDOS抑制剂申报上市

2025年12月2日，阿斯利康宣布，其醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂Baxdrostat治疗难以控制（未控制或难治性）高血压的上市申请已获得FDA受理，并授予优先审评资格。如果获得批准，该药物有望成为首个获批治疗难以控制高血压的ALDOS抑制剂。

12月全球重点医药交易

赛诺菲22亿美金收购，强化成人疫苗管线布局

12月24日，赛诺菲与Dynavax Technologies达成合并协议，将通过赛诺菲全资子公司发起现金收购要约，以每股15.50美元的价格收购Dynavax全部流通股，总交易价值约为22亿美元，该价格较Dynavax前一交易日的收盘价溢价约 $39\%$ ，此次收购为赛诺菲新增一款已上市的成人乙肝疫苗（HEPLISAV-B $ ^{\textcircled{2}} $），以及差异化的带状疱疹候选疫苗(Z-1018)和其他疫苗研发管线项目，旨在通过整合Dynavax的CpG1018佐剂技术增强其在免疫领域的市场地位。


01 全球新药进展概览

12月首次进展到最高状态（中国内地/境外）的新药项目分析




境外


• 12月进展到最高状态的项目中，进入中国内地最高状态的项目有404个，进入境外最高状态的项目有228个。

• 进入中国内地最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药 43%，抗体类药物 20%，细胞治疗 10%。

• 进入境外最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药 36%，抗体类药物 22%，细胞治疗 10%。

数据来源：Insight数据库

数据说明：【申请临床/批准临床】进度根据国内外公开渠道披露信息统计整理


02 全球获批上市新药

获批上市新药清单（部分）



据 Insight 数据库统计，12月全球获批上市131款新药，包括了24款改良新和11款生物类似药（包含首次获批上市、新适应症获批上市及同适应症在不同地区获批上市）。

疾病领域

药品成分

成分类别

剂型

靶点

企业

适应症

地区

获批时间

是否首次获批

肿瘤

库莫西利

化药

普通胶囊剂

CDK6|CDK4|CDK2

正大天晴药业集团股份有限公司

HR阳性、HER2阴性乳腺癌

中国

2025-12-09

是

佐来曲替尼

化药

普通片剂

NTRK

北京诺诚健华医药科技有限公司

实体瘤

中国

2025-12-09

是

匹米替尼

化药

普通胶囊剂

CSF1R

默克雪兰诺(北京)医药有限公司

腱鞘巨细胞瘤

中国

2025-12-16

是

免疫系统疾病

Etuvetidigene autotemcel

基因治疗|造血干细胞HSC

注射剂

WAS

Fondazione Telethon

湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征

美国

2025-12-09

是

贝罗曲司他口服颗粒

化药

颗粒剂

KLKB1

BioCryst Pharmaceuticals

遗传性血管性水肿

美国

2025-12-12

是

阿尼鲁单抗皮下注射剂

单特异性抗体

皮下注射剂

IFNAR1

阿斯利康制药

系统性红斑狼疮

EMA

2025-12-16

是

心血管系统疾病

司妥吉仑

化药

普通片剂

REN

上海医药集团股份有限公司

原发性高血压

中国

2025-12-03

是

艾曲帕米

化药

鼻用气雾剂/喷雾剂/粉雾剂

Calcium channel

Milestone Pharmaceuticals

阵发性室上性心动过速

美国

2025-12-12

是

阿夫凯泰

化药

普通片剂

Myosin

Cytokinetics

梗阻性肥厚型心肌病

中国

2025-12-16

是

内分泌和代谢系统疾病

verenafusp alfa

抗体类融合蛋白

注射剂

IDS|INSR

Generium Pharmaceutical

II型黏多糖贮积症

俄罗斯联邦

2025-12-16

是

肠内营养剂

化药

口服乳剂

/

Clinigen Group

营养不良

日本

2025-12-22

是

加硫酶-GNR071

酶

注射剂

GAGs

Generium Pharmaceutical

VI型黏多糖贮积症

俄罗斯联邦

2025-12-22

是

数据来源：Insight数据库 备注：获批上市包含首次获批、新适应症获批、及同适应症在不同地区获批

阿夫凯泰一在中国实现全球首发的第二代心肌肌球蛋白抑制剂



2025年12月17日，赛诺菲宣布其阿夫凯泰（Aficamten，星舒平 $ ^{\textcircled{2}} $）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力和症状，此次获批主要基于关键性全球Ⅲ期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。阿夫凯泰在中国实现全球首发，批准早于美国和欧盟等其他国家和地区。阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。

肥厚型心肌病及治疗现状

HCM是一种心肌增厚的疾病，增厚的心肌会使心脏更难泵血。患者会有心跳加快或心跳不规则、呼吸困难、胸部疼痛等症状。梗阻性肥厚型心肌病与非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）最主要的区别在于肥厚的心肌是否阻塞泵血流出。

HCM常由肌节蛋白基因突变引起，最常见的为MYH7或MYBPC3基因突变，造成心肌收缩异常、钙敏感性增加等而引起心肌肥厚。

据 Insight统计，2024年中国人群的HCM患病率为80/十万，发病率在6.9/十万。

正常心脏

梗阻性肥厚型心肌病


HCM治疗的总体原则是减轻症状，改善心功能，延缓疾病进展。常规药物中β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂可改善症状；介入治疗有室间隔肌切除术和酒精室间隔消融术。然而，这些治疗无法阻止疾病进展，手术治疗也会存在并发症且受限于患者意愿和身体状况等问题。

截至目前，全球已上市的HCM靶向药物仅有玛伐凯泰和阿夫凯泰，均为心肌球蛋白抑制剂，它们能从根本上逆转肥厚型心肌病基因变异导致的肌球蛋白与肌动蛋白过度结合，使心肌过度收缩状态解除，开辟了HCM治疗新角度。

阿夫凯泰作用机制

CMIs Inhibition of Myosin Heads Mavacamten


玛伐凯泰

阿夫凯泰

药物类别

心肌肌球蛋白抑制剂

心肌肌球蛋白抑制剂

结合位点

与阿夫凯泰不同的变构位点

与Blebbistatin相同的变构位点

主要作用机制

减少可用于与肌动蛋白形成横桥循环的肌球蛋白头的数量

通过减缓磷酸盐(Pi)的释放来降低ATPase活性和降低心肌收缩力

与Blebbistatin的相互作用

不与Blebbistatin竞争

与Blebbistatin竞争(互斥结合)

半衰期和稳态到达时间

半衰期长(7-9天),约6周达到稳态

半衰期较短,24-48小时内可逆，约2周内达到稳态

与玛伐凯泰相比，阿夫凯泰与工具化合物 Blebbistatin在肌球蛋白上具有相同的变构结合位点。阿夫凯泰与该位点结合后可减缓磷酸盐释放，具有ATP周转率极低等特点，对肌球蛋白的抑制作用起效更快，可逆性也更强，这导致其半衰期更短。

阿夫凯泰一在中国实现全球首发的第二代心肌肌球蛋白抑制剂



SEQUOIA-HCM试验设计及结果

试验设计：SEQUOIA-HCM研究共纳入282例症状性oHCM患者，随机分配接受阿夫凯泰或安慰剂治疗，治疗时间长达24周，主要终点是心肺运动期间的测试 $ \mathrm{p V O_{2}}。 $

SEQUOIA-HCM: Phase 3 Trial Design


Figure 1. Primary Endpoint - Change in $ \mathrm{p V O_{2}} $

Absolute Change from Baseline to Week 24


LS mean Change from Baseline to Week 24


疗效方面取得积极结果

• 改善运动耐量：治疗24周后， $ \mathrm{p V O_{2}} $水平较基线升高1.74mL/kg/min;

• 改善梗阻：治疗24周，相较于安慰剂组，LVOT-G降幅达 50 mmHg；

• 缓解症状：治疗12周时，NYHA心功能分级改善 $ \geqslant 1 $级的患者比例为 $ 48.6\% $；至24周提升至 $ 58.5\% $且KCCQ-CSS评分，阿夫凯泰治疗组患者在第12周和第24周时，KCCQ-CSS评分均较安慰剂组高7分；提示症状改善具有持续性；

• 减少SRT手术需求， 88%符合手术指征的患者不再需要手术；疾病相关生物标志物得到改善。

安全性上，阿夫凯泰具有良好的耐受性和安全性

阿夫凯泰与玛伐凯泰的临床结果对比总结

阿夫凯泰与玛伐凯泰作用原理大体相似，二者由同一团队研发，但在药物设计、作用靶点和药物代谢动力学方面有差异，使得阿夫凯泰具有半衰期短，可快速调整剂量，安全窗更宽，停药时的LVEF阈值可下调至 40%，而玛伐凯泰在LVEF低于 50%时就需要减量甚至停药。

数据来源：企业官网，Insight数据库，J. Clin. Med.2023,12,5710，J Am Heart Assoc.2025,3,18,14(6):e038758.

二者对 oHCM均具有显著疗效，可降低左心室流出道梗阻、减轻症状负担、改善心脏生物标志物，并提高oHCM患者的运动能力。

此外，二者对非梗阻性肥厚型心肌病也有效。阿夫凯泰nHCMⅢ期临床试验ACACIA-HCM已完成患者招募，顶线结果预计2026年上半年公布；针对nHCM患者的长期扩展研究（FOREST-HCM）36周数据显示，阿夫凯泰可持续改善患者心功能与生活质量，且耐受性良好。

医药交易


阿夫凯泰最初由Cytokinetics公司研发，2020年7月箕星药业获得了阿夫凯泰的大中华区权益。2024年11月拜耳引进了该药的日本权益，同年12月赛诺菲与箕星药业达成合作，获得了该药的大中华区权益。


03 全球申请上市新药

申请上市新药清单（部分）



据 Insight 数据库统计，12月全球申请上市74款新药，包括了18款改良新和5款生物类似药（包含首次申请上市、新适应症申请上市及同适应症在不同地区申请上市）。

疾病领域

药品成分

成分类别

剂型

靶点

企业

适应症

地区

获批时间

是否首次申请

肿瘤

替恩戈替尼

化药

普通片剂

JAK1|AURKB|AURKA|JAK2|CSF1R|FGFR|VEGFR

药捷安康(南京)科技股份有限公司

胆道癌

中国

2025-12-19

是

凡瑞格拉替尼

化药

普通片剂

FGFR1|FGFR2|FGFR3

和记黄埔医药(上海)有限公司

肝内胆管癌

中国

2025-12-24

是

Iberdomide

分子胶降解剂

普通胶囊剂

IKZF1|IKZF3|CRBN

新基医药|百时美施贵宝制药

多发性骨髓瘤

中国

2025-12-27

是

免疫系统疾病

偌考奇拜单抗

单特异性抗体

皮下注射剂

IL17A

上海君实生物医药科技股份有限公司

斑块状银屑病

中国

2025-12-06

是

Imsidolimab

单特异性抗体

皮下注射剂|注射剂

IL36R

Vanda Pharmaceuticals

泛发性脓疱型银屑病

美国

2025-12-15

是

莱康奇塔单抗

单特异性抗体

皮下注射剂

IL17F|IL17A

丽珠医药集团股份有限公司

斑块状银屑病

中国

2025-12-24

是

心血管系统疾病

Baxdrostat

化药

普通片剂

CYP11B2

阿斯利康制药|罗氏制药

高血压

美国

2025-12-02

是

内分泌和代谢系统疾病

Orforglipron

化药

普通胶囊剂|普通片剂

GLP1R

礼来制药

肥胖

美国

2025-12-18

是

Adrabetadex

化药

注射剂

/

Mandos

C型尼曼匹克病

美国

2025-12-19

是

Cagrilintide+司美格鲁肽-CagriSema

多肽

皮下注射剂|长效注射剂

GLP1R|CTR|AMYR

诺和诺德制药

肥胖

美国

2025-12-18

是

神经系统疾病

多塞平

化药

口腔贴片

HRH1|HRH2|SLC6A4|SLC6A2

力品药业(厦门)股份有限公司|厦门力卓药业有限公司

失眠症

中国

2025-12-13

是

数据来源：Insight数据库备注：申请上市包含首次申请、新适应症申请、及同适应症在不同地区申请

Baxdrostat一首个用于治疗难以控制高血压的 ALDOS 抑制剂申报上市



2025年12月2日，阿斯利康宣布，其醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂Baxdrostat治疗难以控制（未控制或难治性）高血压的上市申请已获得FDA受理，并授予优先审评资格。如果获得批准，该药物有望成为首个获批治疗难以控制高血压的ALDOS抑制剂。Baxdrostat最初由罗氏研发，2019年罗氏将其全球独家权利授权给CinCor Pharma公司，2023年阿斯利康以18亿美元的总交易额收购了CinCor Pharma从而获得了此款产品。

背景介绍

据统计，全世界有约13亿高血压患者，美国有 50%接受多种药物治疗的高血压患者的血压仍难以控制，中国的高血压患者血压控制率也处于较低水平（15.3%）。

醛固酮合成酶参与醛固酮合成的最后三个关键步骤，而编码此酶的CYP11B2基因与编码皮质醇合成酶的CYP11B1基因的序列高度同源。如果ALDOS抑制剂的选择性不高，则会影响皮质醇合成水平，从而引起皮质醇紊乱相关的副作用。

醛固酮失调是高血压的关键生物学驱动因素之一，可导致患者心血管和肾脏风险升高。因此，阻断醛固酮水平受肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）是大部分现有降压药物的主要机制。


药物机制和关键临床结果

Baxdrostat是一种潜在的 first in class、口服、高选择性醛固酮合成酶抑制剂（ASI），旨在通过特异性抑制醛固酮的生成来降低血压。体外数据显示，其对醛固酮合成酶选择性是皮质醇合成酶的100倍以上。且其在标准降压疗法基础上，治疗难以控制（未控制或难治性）高血压患者的Ⅲ期BaxHTN临床达到了主要终点、全部次要终点以及所有确认性次要终点。

III期BaxHTN临床试验数据：两个剂量（2mg和1mg，QD）的Baxdrostat治疗12周时，患者的平均坐位收缩压（SBP）均出现具有统计学意义和临床意义的显著降低，分别降低了15.7mmHg和14.5mmHg。经安慰剂校正后，两个剂量组分别降低了9.8mmHg和8.7mmHg（P<0.001）。在难治性高血压亚组与未控制高血压亚组中变化一致。两个剂量组在12周时达到坐位SBP<130mmHg的患者比例较安慰剂组提升近三倍。除此之外，患者的动态24小时平均收缩压、夜间动态平均收缩压、坐位舒张压和血清醛固酮浓度也显著降低。安全性方面，患者的整体耐受性良好，大多数不良事件为轻度，未发现非预期的安全性事件。

数据来源：企业官网，Insight数据库，Drugs期刊，中华高血压杂志.


Changes in seated SBP at Week 12 were consistent across all pre-specified subgroups with baxdrostat 2mg

Subgroup

baxdrostat 2mgn

placebo n

Least-squares mean difference (95% CI) in seated systolic blood pressure, mmHg

Overall

266

263

Age, years

<65

145

138

≥65 to <75

88

91

≥75

33

34

Sex

Female

103

102

Male

163

161

Race

Black or African American

21

15

Asian

72

72

White

168

166

Baseline hypertension

Uncontrolled hypertension

67

71

Resistant hypertension

199

192

Baseline systolic blood pressure, mmHg

<145

92

92

≥145

174

171

Baseline eGFR, mL/min/1.73m2

<60

30

29

≥60

236

234

Baseline body-mass index, kg/m2

<30

126

128

≥30

140

135

Favours baxdrostat Favours placebo

ALDOS 抑制剂竞争格局



全球积极在研的ALDOS抑制剂治疗药物共有19款，其中进入临床及以上阶段的共有13款。其中，仅诺华的奥西卓司他获批上市，该药最初研发用于治疗高血压，但因其药物选择性差，从2008年开始就一直处于2期临床阶段，后来开发用于治疗库欣综合征，取得积极疗效从而获批上市。而目前申请上市的高选择性的ALDOS抑制剂Baxdrostat不仅在难以控制高血压方面取得新突破，还有望用于治疗原发性醛固酮增多症（Spark-PA）以及慢性肾病（CKD）合并高血压患者（处于临床Ⅲ期阶段）。

全球在研的ALDOS抑制剂中，适应症主要分布在高血压的治疗方面。值得关注的是，Mineralys从田边三菱制药引进的Lorundrostat也属于高选择性ALDOS抑制剂，体外试验数据显示，Lorundrostat对ALDOS的选择性是皮质醇合成酶的374倍。且其治疗高血压的两项关键性注册临床试验（Ⅲ期Launch-HTN、Ⅱ期Advance-HTN）也都达到了预设的主要终点。Mineralys在2025财年三季报中表示，计划于2026年一季度提交NDA。

药品成分

靶点

研发机构

适应症全球最高状态

奥西卓司他(Osilodrostat)

CYP11B1|CYP11B2

诺华

批准上市:库欣综合征临床II期:原发性醛固酮增多症,原发性高血压,高血压临床I期:肾脏病

Baxdrostat

CYP11B2

罗氏,阿斯利康,CinCor Pharma

申请上市:高血压临床III期:慢性肾脏病,心力衰竭,降低心血管风险,原发性醛固酮增多症批准临床:肾衰竭

Lorundrostat

CYP11B2

田边三菱制药

临床III期:高血压临床II期:慢性肾脏病,阻塞型睡眠呼吸暂停

Vicadrostat

CYP11B2

勃林格殷格翰

临床III期:射血分数轻度降低的心力衰竭,射血分数保持的心力衰竭,慢性肾脏病,射血分数降低的心力衰竭,心血管事件二级预防临床I期:糖尿病肾病

SAL0140

CYP11B2

信立泰药业

临床II期:高血压批准临床:慢性肾脏病,原发性醛固酮增多症

Dexfadrostat

CYP11B2

Damian Pharma

临床II期:原发性醛固酮增多症

LAE001

CYP11B2|CYP17A1

诺华,来凯医药科技

临床I/II期:去势抵抗性前列腺癌批准临床:前列腺癌

SYH2072

CYP11B2

翊石医药

临床I期:高血压批准临床:原发性醛固酮增多症临床前:心血管系统疾病

VB19055

CYP11B2

扬厉医药

临床I期:高血压

QLS1410

CYP11B2

齐鲁制药

临床I期:原发性高血压,高血压

JX09

CYP11B1|CYP11B2

Viamet,箕星药业

临床I期:高血压

数据来源：企业官网，Insight数据库

2026年1月和2026年2月FDA新药PDUFA清单


根据 FDA 公布的新药申请 PDUFA 日期，下表汇总了近两个月 FDA 会做出审评决定的药品清单（包括新药和改良新），2026年1月份预计还有3款新药会迎来 FDA审评结论，2026年2月份预计有6款新药会迎来 FDA审评结论。

药品成分

成分类别

剂型

研发机构

申报适应症

PDUFA日期

溴莫尼定+卡巴胆碱-VT-101

化药

滴眼剂

Tenpoint Therapeutics

老视

2026-01-28

肾上腺素前药(舌下膜剂)-Anaphylm

化药

口溶膜剂

Aquestive Therapeutics

过敏

2026-01-31

Leniolisib*

化药

普通片剂

Pharming Group

激活PI3K-delta综合征

2026-01-31

帕博利珠单抗*

单特异性抗体

注射剂

默沙东制药

卵巢上皮癌

2026-02-20

Milsaperidone

化药

普通片剂

Vanda Pharmaceuticals

双相I型障碍，精神分裂症

2026-02-21

去氨加压素-ET-600

化药

口服溶液剂

Eton Pharmaceuticals

中枢性尿崩症

2026-02-25

那韦培肽

多肽

皮下注射剂

Ascendis Pharma

软骨发育不全

2026-02-28

Pegvaliase*

酶

皮下注射剂

拜玛林制药

苯丙酮尿症

2026-02-28

度普利尤单抗*

单特异性抗体

皮下注射剂

赛诺菲制药

过敏性真菌性鼻窦炎

2026-02-28

*：优先审评


04 重点临床试验与结果

重点发布结果的临床试验（部分）



据 Insight 数据库统计，2025年12月共收录1451个最新临床验结果。下表展示部分重点临床试验结果，更多数据可通过 Insight 数据库临床试验结果模块查询。

领域

试验登记号/代号

申办者

用药方案

靶点

成分类别

适应症

分期

有效性结果

结果倾向性

备注

肿瘤

NCT05847348

远大医药

试验组：TLX591 CDx

PSMA

多肽偶联核素药物PRC

前列腺癌(PET显像)

临床III期

检测肿瘤的总体阳性预值(PPV)达94.8%。

积极

取得顶线结果并达到主要临床终点，对于疑似生化复发的前列腺癌患者早期诊断具有积极意义。

NCT05207787

江苏豪森药业

试验组：瑞森替尼

RET

化药

非小细胞肺癌

临床I/II期

两队列ORR分别为80.0%和83.3%；DCR分别为96.0%和93.3%；12mon-PFS分别为81.1%和79.3%。

积极

瑞森替尼已于今年10月向NMPA提交上市申请，用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者

NCT07002177

深圳福沃药业

试验组：FWD1802

ER-αER-β

化药

HR阳性、HER2阴性乳腺癌

临床I/II期

后线mESR1阳性患者ORR达41%，25mg至450mg的所有测试剂量均观察到临床获益。

积极

处于口服SERD国产药物赛道中的领先水平，展现出有意的安全性特征和肿瘤疗效。

NCT05023980

礼来制药，LOXO ONCOLOGY

试验组：匹妥布替尼对照组：苯达莫司汀，利妥昔单抗

BTK C481S BTK

化药

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

临床I期

匹妥布替尼组显著改善了经IRC评估的PFS(HR:0.199,p<0.0001)，24个月PFS率为93.4%

积极

12月29日，根据CDE官网显示匹妥布替尼片新适应症上市申请获受理，推测适应症为CLL/SLL。

NCT05671510

广州昂科免疫

试验组：Gotistobart对照组：多西他赛

CTLA4

单特异性抗体

鳞状非小细胞肺癌

临床III期

试验组12个月OS为63.1%，中位总生存期尚未达到，对照组12个月OS为30.3%；中位总生存期为10个月，试验组的死亡风险较化疗组降低54%。

积极

pH敏感抗体设计与CTLA-4循环利用相结合，展现出老靶点新设计的研发策略优势

非肿瘤

NCT05628311DREAMS-1

信达生物

试验组：玛仕度肽对照组：安慰剂

GCGRGLP1R

多肽

2型糖尿病(成人，饮食运动治疗失败)

临床III期

6mg组糖化血红蛋白(HbA1c)较基线显著降低2.02%，血糖达标率(HbA1c<7%)达81.8%，远高于安慰剂组的11.7%

积极

玛仕度肽入选中国临床多部减重及糖尿病专家共识，实现降糖、减重双重获益。

NCT06108544NCT06088043

武田药品

试验组：Zasocitinib对照组：安慰剂

TYK2

化药

斑块状银屑病

临床III期

超半数受试者在第16周达到皮损清除或几乎清除(PASI90)，平均约30%的受试者在第16周达到皮损完全清除(PASI100)

积极

武田制药计划自2026财年向美国FDA及其他监管机构递交Zasocitinib新药上市申请

NCT06015841

AC Immune

试验组：ACI-7104对照组：安慰剂

SNCA

治疗性疫苗多肽结合疫苗纳米颗粒疫苗

帕金森病

临床II期

达成预设免疫原性终点，受试者应答率达到100%，血浆胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和多巴胺转运体(DaT)的SPECT成像显示出疾病改善的趋势。

积极

该药为首款通过主动免疫治疗方式靶向a-syn相关病理机制，有望减缓帕金森病的疾病进展

数据来源：Insight数据库

Gotistobart一临床Ⅲ期第一阶段研究结果公布，引领下一代CTLA-4药物开发



2025年12月7日，BioNTech与OncoC4共同宣布全球Ⅲ期临床试验PRESERVE-003（NCT0567151）非关键、剂量确证第一阶段的数据。该研究旨在评估新一代CTLA-4抗体Gotistobart（BNT316/ONC-392）用于治疗PD-(L)1耐药的转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）患者的有效性和安全性，结果显示较标准化疗，gotistobart将死亡风险降低了一半以上，且安全性可控。 PRESERVE-003实验设计及结果

背景介绍

Treg细胞：免疫系统中的刹车键，核心功能是抑制过度的免疫反应。在肿瘤微环境中常被“招安”，通过分泌免疫抑制性因子（如IL-10、TGF-β）和表达CTLA-4等分子，抑制效应T细胞的活化和攻击功能，导致肿瘤免疫逃逸。

CTLA-4：早在2011年首个抑制该靶点的抗体伊匹木单抗就应运而生，证实了通过解除免疫抑制治疗肿瘤的可行性。但后续由于安全性问题一直为业界诟病，其作用机制也引发争议。CTLA-4主要表达在活化T细胞表面，属于抑制性免疫检查点，其配体CD80/CD86主要表达在APC表面，而在多数的肿瘤组织及细胞中低表达或不表达。过往认为抗CTLA-4抗体松开了对效应T细胞的“刹车”，使其激活迁移到肿瘤发挥作用。但近来新的研究表明，抗CTLA-4抗体可能是通过ADCC和ADCP效应清除肿瘤微环境中的Treg细胞来发挥作用。因此争议的主要焦点在于抗体是否要设计具有Fc段功能。

Gotistobart

减毒增效：利用pH敏感的特性，避免 CTLA-4在细胞内溶酶体的降解，实现 CTLA-4胞内外循环，正常组织中Treg表面的CTLA维持正常，减少了免疫副反应；同时保留肿瘤微环境Treg表面的靶蛋白，结合Fc段的工程化改造，更有效、精准地清除肿瘤微环境中的Treg细胞，进一步提高了疗效。



PRESERVE-003整个试验由两阶段组成，此次公布的第一阶段共入组87例转移性sqNSCLC患者，均接受二线及以上治疗方案，45例接受gotistobart单药治疗，42例接受多西他赛化疗。

• OS (12-month): 63.1% vs 30.3%

• mOS：未达到 vs 10 个月；

安全性方面，死亡风险较化疗组降低 54%，≥3级治疗相关不良事件发生率 42.2%低于多西他赛组的 48.8%

结果解读

1、对于鳞状非小细胞肺癌，免疫治疗耐药的患者，目前标准化疗的mOS大约是9个月左右，此次结果是Gotistobart给这一高难度人群带来的重要突破；

2、CTLA-4过去由于安全性问题，无法提高给药剂量，且几乎都是和PD-1抗体联用， Gotistobart是目前给药剂量最高且单药治疗取得阳性结果的CTLA-4抗体。

Zasocitinib AI设计的高选择性口服 TYK2抑制剂Ⅲ期大捷



2025年12月18日，武田在官网公布了Zasocitinib的两项关键Ⅲ期临床试验的结果。Zasocitinib是该公司通过收购Nimbus Therapeutics而获得的新一代高选择性口服TYK2抑制剂，用于一系列自身免疫性疾病的患者。Zasocitinib初期是由Nimbus Therapeutics与Schrödinger借助FEP+等计算平台合作研发的一种高度特异性靶向TYK2的JH2结构域的口服抑制剂，但不与JAK其他家族成员结合，可有效避免因非特异性抑制JAK家族的其他激酶而导致的安全性问题。

TYK2

• JAK家族共有4位成员，包括JAK1、JAK2、JAK3和酪氨酸激酶2（tyrosine kinase，TYK2）。其中，TYK2参与IL-12、IL-23和I型IFN的信号传导，且IL-12和IL-23的异常表达会引起银屑病和炎症性肠病等自身免疫性疾病，同时因pan-JAK抑制剂存在广泛的脱靶毒性，因此选择性抑制TYK2已成为治疗自身免疫性疾病的潜在策略，


数据来源：Insight数据库；企业官网

Zasocitinib

• Zasocitinib是一款高度特异性靶向TYK2的JH2结构域，但不与JAK其他家族成员结合的新一代高选择性口服TYK2抑制剂，可避免因非特异性抑制其他激酶（JAK1、JAK2）而导致的安全性问题；

• 该候选物初期采用人工智能辅助设计策略，由 Nimbus Therapeutics 与 Schrödinger 合作，借助 FEP+ 等计算平台迭代得到，2022年，武田收购 Nimbus Lakshmi并获得 Zasocitinib 的开发和商业化权。


TYK2 signaling

Potently inhibited TYK2 signaling

Provided 24-hour IC $ _{50} $ and IC $ _{90} $ coverage in all TYK2 signaling assays

Achieved > 90% daily inhibition of TYK2

JAK signaling

Zasocitinib:

Was the only inhibitor to have no measurable inhibition of JAK1,2 or 3

临床设计与结果

Had a distinct inhibition profile versus licensed JAK inhibitors

本次公布的是 Zasocitinib的Ⅲ期临床研究 Latitude

（NCT06108544和NCT06088043）的结果。该研究旨在评估 Zasocitinib在中度至重度斑块状银屑病成年患者中的疗效、安全性与耐受性。患者每日接受一次Zasocitinib口服治疗。主要目的是评估安全性/耐受性和疗效。

针对中重度斑块状银屑病患者的每日一次口服 Zasocitinib的Ⅲ期临床试验达到了所有主要终点和次要终点。

• 在第16周，超过一半接受zasocitinib治疗的患者皮肤达到完全清除或几乎完全清除（PASI90），平均约 30%的患者达到完全皮肤清除（PASI100）。

• Zasocitinib总体耐受性良好，安全性与之前的临床试验结果一致。第16周时医师总体评估（sPGA）0/1和银屑病面积和严重程度指数（PASI）75。PASI75应答率早在第4周就显著更高，并持续增加至第24周。

• 此外，这些研究达到了所有44个次要终点，包括PASI90、 PASI100和sPGA0，表明每日一次口服苯二氮卓类药物有可能使斑块状银屑病患者的皮损完全清除。

• 计划自2026财年向美国食品药品监督管理局（FDA）及其他监管机构递交新药上市申请（NDA）。

首次进入Ⅲ期临床的新药



根据Insight数据库，2025年12月全球进入临床Ⅲ期的新药项目有42个（其中包含33款新药、8款改良新药和1款其他类型药物），详细信息见下表。

新药类型

药品成分

成分类别

靶点

研发机构

III期临床适应症

进入临床III期时间

临床登记号

开展地区

新药

重组人血小板源生长因子

细胞因子类

PDGFRB

华芢生物,军事医学研究院

烧伤

2025-12-31

CTR20255194

中国内地

新药

JKN24011

单特异性抗体

TSLP

江苏荃信生物,健康元药业

慢性阻塞性肺疾病

2025-12-30

CTR20255170

中国内地

新药

REGN5715

单特异性抗体,混合抗体

BetvI allergen

再生元制药

过敏性结膜炎

2025-12-30

NCT07309432

/

新药

REGN5713

单特异性抗体

BetvI allergen

再生元制药

过敏性结膜炎

2025-12-30

NCT07309432

/

新药

MET-097i

多肽

GLP1R

Imperial College London,Amneal Pharmaceuticals,Metsera

肥胖

2025-12-29

NCT07311850

美国

新药

LX102(朗信启昇)

基因治疗

VEGF

朗信生物科技

湿性年龄相关性黄斑变性

2025-12-29

ChiCTR2500115643

中国内地

新药

BAY1158061

单特异性抗体

PRLR

拜耳医药,和其瑞医药,和其瑞医药(南京)

子宫内膜异位症

2025-12-25

CTR20255175

中国内地

新药

氟诺替尼

化药

CDK6|FLT3|JAK2

贵州百灵

骨髓纤维化

2025-12-24

CTR20255078

中国内地

改良新

米诺地尔滴剂-N1087

化药

KCNJ11

Eurofarma

脱发

2025-12-24

NCT07303322

/

新药

VYD2311

单特异性抗体

SARS-CoV-2

Invivyd

2019冠状病毒感染

2025-12-23

NCT07298434

美国

新药

镥[177Lu]-HRS-4357

治疗用放射性药物,放射性核素偶联药物RDC

PSMA

江苏恒瑞医药

去势抵抗性前列腺癌

2025-12-232025-12-31

CTR20255041NCT07311694

中国内地

数据来源：Insight数据库

首次进入Ⅲ期临床的新药



新药类型

药品成分

成分类别

靶点

研发机构

III期临床适应症

进入临床III期时间

临床登记号

开展地区

改良新

三氧化二砷-SDK001

化药

XIAP

SDK Therapeutics

急性早幼粒细胞白血病

2025-12-22

NCT07296445

/

新药

贺普拉肽

多肽

SLC10A1

上海贺普药业

丁型病毒性肝炎

2025-12-222025-12-30

ChiCTR2500115066NCT07309380

中国内地

新药

I型胶原蛋白(昊海生物)

其它蛋白

/

上海昊海生物科技

面部皱纹

2025-12-22

ChiCTR2500115040

中国内地

新药

PDLYT7

化药

/

尼普洛株式会社

慢性肾脏病

2025-12-19

JPRN-jRCT2031250585

日本

新药

NPI-001

化药

/

Nacuity Pharmaceuticals,Arctic Therapeutics,Nanoform Finland

视网膜色素变性,Usher综合征

2025-12-18

NCT07290530

/

新药

VMX C001

凝血因子类

Factor Xa

VarmX,CSL

血液凝固障碍

2025-12-17

NCT07288489

美国,新西兰,澳大利亚

新药

k110-42

其他类别

/

Mansoura University

认知障碍

2025-12-16

NCT07284693

/

改良新

Deupirfenidone

化药

MAPK12

PureTech Health,Auspex Pharmaceuticals

特发性肺纤维化

2025-12-16

NCT07284602

/

新药

INCA33890

双特异性抗体

PD-1|TGFBR2

Merus,Incyte Corporation

结直肠癌

2025-12-16

NCT07284849

/

新药

NouvNeu001

神经干细胞NSC

/

睿健毅联医药科技

多系统萎缩症

2025-12-16

NCT07289477、CTR20254863

中国内地

新药

PF-07831694

预防性疫苗

TcdA|TcdB

辉瑞制药

艰难梭菌感染

2025-12-15

NCT07282665

美国,阿根廷

数据来源：Insight数据库

首次进入Ⅲ期临床的新药



新药类型

药品成分

成分类别

靶点

研发机构

III期临床适应症

进入临床III期时间

临床登记号

开展地区

新药

Eloralintide

多肽

AMYR

礼来制药

肥胖

2025-12-15

NCT07282600、JPRN-jRCT2051250177

中国内地，美国，日本等

新药

HBW-3220

化药

BTK|BTKC481S

成都海博为药业

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

2025-12-15

CTR20254795、ChiCTR2500114564

中国内地

新药

TVAX-008

治疗性疫苗

Capsid|HBsAg

远大生命科学集团

乙型病毒性肝炎

2025-12-15

NCT07282249

/

新药

HRS-1780

化药

MR

江苏恒瑞医药，上海拓界生物

慢性肾脏病

2025-12-12

/

/

新药

GB-0895

单特异性抗体，AI技术

TSLP

Generate Biomedicines

哮喘

2025-12-11

NCT07276724

美国

新药

MDR-001

化药，AI技术

GLP1R

杭州德睿智药

肥胖

2025-12-10

NCT07274137、CTR20254954

中国内地

改良新

度他雄胺+他达拉非-DNN.65.21.005

化药

PDE11A|PDE5A|SRD5A1|SRD5A2

Ache LaboratoriosFarmaceuticos

良性前列腺增生症

2025-12-08

NCT07270432

/

其它

人用狂犬病疫苗(人二倍体细胞)

预防性疫苗，灭活疫苗

RABV

江苏中慧元通生物

狂犬病

2025-12-08

NCT07275645、CTR20254794

中国内地

改良新

重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白-蓉生药业

抗体类融合蛋白

FIX

北京天坛生物制品

A型血友病

2025-12-05

CTR20254859

中国内地

新药

Nanvuranlat

化药

LAT1

J-Pharma，大原药品工业株式会社

胆道癌

2025-12-05

NCT07265674

美国

新药

HMPL-760

化药

BTK|BTKC481S

和黄医药

弥漫性大B细胞淋巴瘤

2025-12-05

CTR20254776

中国内地

数据来源：Insight数据库

首次进入Ⅲ期临床的新药



新药类型

药品成分

成分类别

靶点

研发机构

III期临床适应症

进入临床III期时间

临床登记号

开展地区

新药

人神经生长因子滴眼液

细胞因子类

NGFR

山东未名生物医药

干眼症

2025-12-05

CTR20254690

中国内地

改良新

福莫特罗+格隆溴铵-JW2202

化药

ADRB2|CHRM

山东京卫制药

慢性阻塞性肺疾病

2025-12-04

CTR20254751

中国内地

新药

WSK-V101K

预防性疫苗,重组蛋白疫苗

SARS-CoV-2S

成都威斯克生物

2019冠状病毒感染

2025-12-03

JPRN-jRCT2031250539

日本

改良新

三氧化二砷-QTX-2101

化药

XIAP

Quetzal Therapeutics

急性早幼粒细胞白血病

2025-12-02

/

/

新药

NTI164

中药

CNR

Neurotech International

自闭症谱系障碍

2025-12-02

NCT07257939

澳大利亚

新药

Ramantamig

三特异性抗体

BCMA|CD3|GPRC5D

Janssen Research & Development

多发性骨髓瘤

2025-12-02

NCT07258511

/

新药

SCTC21C

单特异性抗体

CD38

北京神州细胞生物

多发性骨髓瘤AL型淀粉样变性

2025-12-022025-12-12

NCT07297329、CTR20254732CTR20254956

中国内地

改良新

呋喃妥因

化药

30S rProteins|Oxygen-insensitiveNAD(P)Hnitroreductase|YdbK

Adamed Pharma

细菌性阴道炎

2025-12-01

2024-515332-80-00

波兰,捷克,意大利,斯洛伐克

新药

31价肺炎球菌多糖结合疫苗-VAX-31

预防性疫苗,多糖结合疫苗

S.pneumoniae

Vaxcyte,Sutro Biopharma

肺炎链球菌感染

2025-12-01

NCT07284654

美国

数据来源：Insight数据库


05 研发进度终止新药

研发进度终止新药



根据 Insight 数据库统计，2025年12月共有3款新药研发终止，1款新药适应症研发终止。

研发进度终止新药清单

终止研发机构

药品名称

成分类别

靶点

最高阶段

最高阶段适应症

终止原因

Genmab

Acasunlimab

双特异性抗体

4-1BB|PD-L1

临床III期

非小细胞肺癌

研发策略调整

Guard Therapeutics

RMC-035

其它蛋白

/

临床II期

急性肾损伤

疗效不佳

拜玛林制药

BMN 349

化药

SERPINA1

临床I期

a-1抗胰蛋白酶缺乏症

未知

适应症终止新药清单

终止研发机构

药品名称

成分类别

靶点

适应症研发阶段

终止适应症

终止原因

Insmed Incorporated

Brensocatib

化药

DPP-1

临床II期

无鼻息肉的慢性鼻窦炎

疗效不佳


06

12月潜在转化医学新靶点

12月潜在转化医学新靶点-肿瘤领域



本月 Insight 早期研发情报库收录的潜在转化医学新靶点如下表，这些文献在数据库中的内容类型标签为靶点/标志物验证，更多新靶点可以移步至 Insight 数据库查询。

疾病领域

期刊

靶点

适应症

文献概述

PMID

肿瘤

Cancer Discov

Serotonin

前列腺神经内分泌癌

神经内分泌前列腺癌(NEPC)通过诱导组蛋白H3K4me3Q5位点血清素化重塑染色质景观,驱动神经内分泌分化并抑制雄激素受体信号。FDA批准的DDC抑制剂卡比多巴可阻断5-HT合成,显著抑制肿瘤生长并延长模型生存期,揭示组蛋白血清素化作为NEPC治疗靶点。

41416996

Cell Metab

IGF1;HIF1A;HILPDA

肿瘤

热量限制(CR)通过降低循环中性粒细胞的IGF-1水平抑制HIF-1a表达,进而下调肿瘤浸润中性粒细胞(TINs)的HILPDA基因,减少脂质积累并阻断脂质向肿瘤细胞的转移,从而增强抗肿瘤免疫。中性粒细胞缺失会消除CR的抗癌效果,提示IGF-1/HIF-1a/HILPDA轴可作为治疗靶点。

41352341

Cell Mol Immunol

PSME3;BCLAF1

头颈部鳞状细胞癌

头颈鳞癌(HNSCC)外泌体携带的PA28γ被T细胞内化后,通过降解BCLAF1诱导CD25和LAG-3表达升高。体内实验显示PA28γ高表达肿瘤对CD25/LAG-3免疫检查点治疗更敏感,且患者组织中PA28γ与CD25+/LAG-3+T细胞浸润及不良预后正相关,揭示PA28γ/BCLAF1轴调控肿瘤免疫逃逸的新机制。

41354903

Nature

LINE1

肺腺癌

吸烟与非吸烟肺腺癌(LUAD)呈现不同进化轨迹:吸烟者肿瘤以KRAS突变和短期亚克隆分化为特征;非吸烟者则早期出现EGFR突变,欧洲女性患者潜伏期长而亚洲患者克隆进化快。ID2突变特征与LINE1逆转录转座子激活相关,表现为基因组不稳定、低新抗原负荷和高转移倾向,提示LINE1介导的ZNF695调控可能是LUAD恶性进展新机制。

41372401

Science

AQP5

胃癌

研究发现,水通道蛋白AQP5标记的胃癌干细胞(CSCs)通过WNT/PI3K/MAPK信号轴驱动肿瘤起始、进展与转移。该群体在原发灶和转移灶中均具有功能性CSC特征,为靶向CSCs的治疗策略提供新靶点。

41411445

Signal Transduct Target Ther

JMJD6

非小细胞肺癌

放疗(RT)通过上调JMJD6激活ETS同源因子(EHF),进而去甲基化H4R3me2s以启动多能性因子基因转录,驱动非小细胞肺癌(NSCLC)转移。JMJD6/EHF轴可能通过TGF-β/SMAD和AKT/ERK信号通路促进肿瘤侵袭,靶向抑制JMJD6或可阻断放疗后转移,提升肺癌治疗持久性。

41320721

Signal Transduct Target Ther

LCN2

肺癌脑转移

肺癌脑转移中脂质运载蛋白-2(LCN2)通过结合星形胶质细胞SLC22A17受体激活JAK2/STAT3通路,驱动炎性微环境形成并促进肿瘤血管生成(VEGF-A)。STAT3抑制剂SH4-54联合IL-1R拮抗剂或贝伐珠单抗可显著抑制脑转移灶生长,揭示LCN2为治疗靶点。

41436606

Signal Transduct Target Ther

NOTCH1;YTHDF1

结直肠癌

研究发现,m6A阅读蛋白YTHDF1通过结合NOTCH1mRNA促进其翻译,激活NOTCH信号通路从而增强结直肠癌(CRC)干性、肿瘤发生及化疗耐药性(奥沙利铂/5-FU)。靶向YTHDF1(siRNA或丹酚酸C)可抑制肿瘤生长并增敏化疗,为结直肠癌治疗提供新策略。

41423446

数据来源： Pubmed

12月潜在转化医学新靶点-非肿瘤领域



疾病领域

期刊

靶点

适应症

文献概述

PMID

非肿瘤

Blood

CD38

骨髓纤维化

研究发现,NrasG12D/Jak2V617F双突变小鼠模型中,Ly6chigh单核细胞通过高表达CD38导致NAD+耗竭,促进纤维细胞分化并驱动骨髓纤维化(MF)。MF患者CD14+单核细胞同样呈现CD38高表达,且与纤维化程度相关。靶向CD38或补充NAD+前体可抑制纤维化进程,提示CD38作为MF诊疗靶点的潜力。

41405487

Cell

PIEZO2

慢性肾脏病

机械敏感离子通道PIEZO2在肾小球旁器颗粒细胞中表达,通过调控钙信号抑制肾素释放。PIEZO2缺失导致肾素异常升高,引发MAS受体依赖性肾小球高滤过,并破坏机体对血容量变化的急性/慢性调节,揭示PIEZO2是肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)机械传感的关键分子。

41349545

Cell Metab

RXRA

克罗恩病

研究发现,西方饮食中ω-3/ω-6多不饱和脂肪酸(PUFA)过量通过激活潘氏细胞的视黄醇X受体α(RXRα),诱导CXCL1表达并驱动慢性透壁性肠炎。口服异维A酸可缓解PUFA诱导的代谢性肠炎,且电子健康记录分析显示其降低克罗恩病(CD)发病风险,提示RXRα作为代谢应激传感器在CD防治中的新靶点价值。

41365295

Nature

FDX2

弗里德赖希共济失调

铁氧还蛋白FDX2与frataxin竞争结合半胱氨酸脱硫酶NFS1的相同位点。通过基因筛选在秀丽隐杆线虫中鉴定出FDX2/nfs-1的显性突变,可绕过frataxin缺失提升铁硫簇合成。降低FDX2野生型拷贝数能改善frataxin缺失线虫和小鼠共济失调表型,提示调控FDX2/frataxin比例或成弗里德赖希共济失调治疗新策略。

41372402

Nat Microbiol

GALNT2

病毒性呼吸道感染

O-GalNAc转移酶GALNT2作为干扰素刺激基因,通过介导病毒刺突蛋白S810/S813位点的O-糖基化,抑制SARS-CoV-2等多种冠状病毒和流感病毒的细胞膜融合过程,降低病毒复制与疾病严重程度。新冠患者遗传数据分析显示,GALNT2功能缺失变异体与住院风险升高相关,证实其作为呼吸道病毒广谱抗病毒因子的作用。

41387548

Signal Transduct Target Ther

NAP1L1

再灌注损伤

研究发现,急性心梗患者再灌注治疗后血清Wnt2水平降低且与心肌损伤标志物负相关。外源性Wnt2通过Lrp6/Trim11介导Nap1L1泛素化降解,激活抗氧化基因转录,减少ROS积累并抑制心肌细胞凋亡与铁死亡,从而减轻小鼠心脏缺血再灌注损伤,提示靶向Wnt2-Nap1L1轴的治疗潜力。

41397965

Signal Transduct Target Ther

SKAP2

男性不育症

hnRNPR作为m6A依赖性剪接调控因子,通过介导Skap2前体mRNA的正确剪接维持精子细胞骨架和线粒体结构。HNRNPR突变导致精子运动力下降和形态异常,而基于细胞外囊泡递送SKAP2的治疗策略可显著改善精子质量,为男性不育提供新干预靶点。

41436426

Signal Transduct Target Ther

MRTFA; SRF

低血糖症

研究发现,低血糖通过激活神经元SRF/MRTF-A转录因子介导的代谢重编程,促使神经元利用胞外基质成分作为替代能源,但导致尿素循环副产物堆积并加剧神经损伤。葡萄糖补充可逆转该过程,提示SRF/MRTF-A信号轴是低血糖相关脑损伤的可调控靶点。

41408035

数据来源： Pubmed


07 重点医药交易事件

赛诺菲22亿美金收购，强化成人疫苗管线布局



12月24日，赛诺菲与Dynavax Technologies达成合并协议，将通过赛诺菲全资子公司发起现金收购要约，以每股15.50美元的价格收购Dynavax全部流通股，总交易价值约为22亿美元，该价格较Dynavax前一交易日的收盘价溢价约 39%，此次收购为赛诺菲新增一款已上市的成人乙肝疫苗（HEPLISAV-B $ ^{\circled{2}} $），以及差异化的带状疱疹候选疫苗（Z-1018）和其他疫苗研发管线项目，旨在通过整合Dynavax的CpG1018佐剂技术增强其在免疫领域的市场地位 sanofi DYNAVAX

解析 Dynavax 核心技术资产 CpG 1018

• 序列信息：CpG-1018是一种合成的CpG-B类寡核苷酸，具有硫代磷酸酯骨架，序列为 $ 5^{\prime} $ -TGACTGTGAACGTTCGAGATGA- $ 3^{\prime} $ 。两个CpG基序分别对小鼠Toll样受体9（TLR-9）和人类及非人灵长类动物的TLR-9具有活性。

• 作用机制：CpG-1018通过浆细胞样树突状细胞上的TLR-9信号通路诱导强效的IFN-α产生，并间接通过自然杀伤细胞分泌IFN-γ。此外，CpG-1018还能直接刺激表达TLR9的B细胞成熟。因此，作为疫苗佐剂，CpG-1018能够激活TLR9通路，同时增强体液免疫和细胞免疫（Th1偏向），激发更全面、更强效的免疫应答专业的抗原呈递细胞，从而增强对共同给药的蛋白抗原的抗体反应。

$ \textcircled{1} $提升保护效力：大幅提升抗体浓度，独特地激活细胞免疫。

核心技术优势：

$ \textcircled{2} $优化接种程序：可使乙肝疫苗 HEPLISAV-B $ ^{\circled{2}} $在2剂（1个月）内达到传统疫苗3剂（6个月）的效果。

$ \textcircled{3} $减少抗原用量：在部分疫苗中可大幅降低抗原需求（曾应用于三叶草生物 SCB-2019新冠病毒蛋白亚单位疫苗（CHO细胞)）。


• 相较于传统铝佐剂的疫苗，CpG-1018尤其适用于免疫应答较弱的群体（如老年人）、以及需要强效细胞免疫的疾病领域（如带状疱疹、某些肿瘤疫苗）。对赛诺菲而言，将CpG-1018佐剂内化，构建平台级技术优势，既是短线的产品补充，更是战略方向上的长远布局。

赛诺菲22亿美金收购，强化成人疫苗管线布局



带状疱疹疫苗 Z-1018——头对头 GSK SHINGRIX

带状疱疹市场巨大（2024年约43亿美元），且发病率在年轻成人中呈上升趋势。现有主流带状疱疹疫苗Shingrix存在明显的耐受性问题（如注射部位疼痛、肌肉酸痛、疲劳等发生率与严重程度），构成了显著的市场缺口。

Z-1018目前处于临床I/Ⅱ期，已完成50-69岁人群第一部分研究（初步数据积极），正在开展针对70岁以上人群进行的第二部分研究。关键免疫原性与安全性数据预计在2026年下半年公布。


Activated gE-specific CD4 $ ^{+} $ T-cells


第一部分研究中，抗 gE IgG 抗体反应率、gE 特异性 CD4 $ ^{+} $ T 细胞反应率及复合免疫反应率等核心免疫指标均达到了与 Shingrix 可比的水平，含铝佐剂配方在各项指标中均优于不含铝剂的配方，凸显“CpG1018（驱动细胞免疫）+ 铝佐剂（强化体液免疫）”组合（新型佐剂+传统佐剂）的协同优势，这一策略在也耐受性上得到进一步确证。

Anti-gE IgG Antibodies


gE-specific CD4 $ ^{+} $ T-cells

数据来源：Insight数据库；企业官网





在免疫原性的强度（几何平均浓度）和深度（细胞质量）上，Z-1018与Shingrix的可比性也得到了证实。Z-1018（含铝）的GMC甚至略微超过Shingrix，表明免疫系统已被强烈激活，抗体水平、 T细胞应答强度基本达到与Shingrix等效的程度。同时，诱导多功能性T细胞比例基本一致，Z- 1018不仅能激活足够数量的T细胞，更能驱动这些细胞分化为高质量、功能全面的亚型，这直接关系到疫苗持久保护的潜力。


Z-1018在耐受性上展现出压倒性的优势，局部和全身中重度注射后反应发生率远低于Shingrix（ 12.5% vs 52.6% ； 27.5% vs 63.2% ）。


08 投融资概览

近半年医药企业投融资概览



投融资金额（单位：百万美元）


全球 境外 中国内地

说明：

1、仅统计药企投融资数据，不包括医疗器械、纯生产供应商等非药企。

2、关于金额计算：

$ \textcircled{1} $标准金额取自国家外汇中心月平均汇率后再兑换成美元计算得到。

$ \textcircled{2} $特殊金额计算标准：数千万/数亿统一按3千万/亿计，超xx亿/近xx亿元统一按xx亿元计，未披露统一按0元记。

重点投融资事件


根据 Insight 数据库统计，12月共收录188起投融资事件，下面展示融资金额 TOP15。

项目名称

国家/地区

技术赛道

轮次

融资金额

投资机构

披露日期

Terns Pharmaceuticals

美国

小分子

IPO后融资

7.475亿美元

/

2025-12-11

硕迪生物

美国

小分子

IPO后融资

7.475亿美元

/

2025-12-11

Kymera Therapeutics

美国

PROTAC，分子胶，小分子

IPO后融资

6.02亿美元

/

2025-12-08

Immunovant

美国

单特异性抗体

IPO后融资

5.5亿美元

Roivant Sciences

2025-12-11

Dyne Therapeutics

美国

偶联药物，ASO，抗体偶联药物，药物载体/递送，AOC，siRNA，小分子

IPO后融资

4.025亿美元

/

2025-12-11

三生制药集团

中国内地

小分子，多肽，非抗体类蛋白，单特异性抗体，双特异性抗体，ADC，抗体融合蛋白，CAR-T，酶，细胞因子，非抗体类融合蛋白，T细胞疗法，抗体药物，多特异性抗体，分子胶，TCE，mRNA

IPO后融资

31.15亿港元

/

2025-12-02

Immunome

美国

单特异性抗体，ADC，抗体工程，RDC，小分子，双特异性抗体，治疗用放射性药物，抗体药物

IPO后融资

4亿美元

/

2025-12-15

WAVE Life Sciences

美国

ASO，mRNA，siRNA，碱基编辑，核酸药物

IPO后融资

3.5亿美元

/

2025-12-09

数据来源：Insight数据库筛选方法：【披露日期】为1201-1231，不包括企业并购事件

重点投融资事件


项目名称

国家/地区

技术赛道

轮次

融资金额

投资机构

披露日期

英矽智能

美国

AIDD，小分子，AI技术，PROTAC

IPO

22.77亿港元

Oaktree Capital，Schroders，瑞银集团，淡马锡控股，礼来，腾讯，华夏基金，太平洋保险，富国基金，嘉实基金，泰康保险，易方达基金，RTW，Exome Asset Management

2025-12-30

Vera Therapeutics

美国

单特异性抗体，抗体融合蛋白

IPO后融资

2.61亿美元

/

2025-12-09

Yarrow Bioscience

美国

单特异性抗体，小分子

IPO前-战略投资

约2亿美元

RTW，Orbimed Advisors，Janus Henderson，venBio Partners，Logos，LifeSci Venture Partners，Perceptive Advisors

2025-12-17

Denali Therapeutics

美国

单特异性抗体，双特异性抗体，基因增补，ADC，抗体融合蛋白，ASO，AOC，基因治疗，小分子，腺相关病毒载体，多特异性抗体，病毒载体

IPO后融资

2亿美元

/

2025-12-09

Crescent Biopharma

美国

小分子，ADC，双特异性抗体

IPO后融资

1.85亿美元

/

2025-12-04

Kodiak Sciences

美国

双特异性抗体，抗体偶联药物，小分子，ADC，抗体融合蛋白，偶联药物

IPO后融资

1.84亿美元

/

2025-12-18

Fulcrum Therapeutics

美国

小分子

IPO后融资

1.75亿美元

/

2025-12-10

数据来源：Insight数据库筛选方法：【披露日期】为1201-1231，不包括企业并购事件


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