全球在研新药月报

—2025年12月



扫描二维码申请摩熵医药数据库免费使用 www.pharnexcloud.com


目录

一、创新药最新政策速递 ...1

1.1 重点政策解读 ...1

➤ 国家中医药管理局综合司印发《中医药标准体系表（2025 年版）》 ...1

➤ 《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》发布 ...1

➤ 化学原料药连续制造检查指南公开征求意见 ...1

➤ 《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》发布 ...2

➤ 《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》发布 ...2

二、本月国内新药注册申报分析 ...3

2.1 本月国内新药获批临床情况 ...3

2.2 本月国内新药获批上市情况 ...6

2.2.1 本月获批新药信息 ...6

2.2.2 本月获批新药简介 ...9

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 ...13

四、全球在研创新药积极/失败临床结果 TOP20 ...15

➤ 迈威生物抗 ST2 单抗公布 2a 期临床研究结果，针对慢阻肺 ...18

➤ 复宏汉霖 PD-L1 ADC 公布首个 2 期研究结果 ...18

➤ Sobi 多肽疗法 3 期积极结果登《新英格兰医学杂志》 ...18

➤ 湃隆生物公布 PRMT5 抑制剂 1 期临床试验数据 ...18

➤ Imvax 公司公布 IGV-001 治疗胶质母细胞瘤的 2b 期临床试验顶线结果 ...18

➤ 信达生物公布三特异性抗体首次人体试验初步数据，针对多发性骨髓瘤 ...19

➤ Kymera 公布 KT-621 1b 期临床积极数据 ...19

➤ 辉瑞公布 HER2 小分子抑制剂 3 期临床积极数据 ...19

➤ 罗氏公布口服 SERD 3 期临床积极数据，用于治疗乳腺癌 ...19

➤ 礼来三靶点减重疗法 retatrutide 3 期积极结果公布 ...20

➤ 华东医药 GLP-1R/GIPR 激动剂减重 2 期研究取得积极结果 ...20

➤ Immunome 公布小分子药物 varegacestat 3 期试验积极结果 ...20

➤ Insmed 的 Brensocatib 2b 期临床失败 ...20


石药集团司库奇尤单抗注射液 3 期临床试验获得顶线分析数据...21

武田公布 TYK2 抑制剂 zasocitinib 治疗银屑病 3 期临床研究积极结果...21

Pyxis Oncology 公布 micvotabart pelidotin 1 期临床积极数据...21

OrsoBio 公司公布 TLC-6740 1b/2a 期联合治疗试验数据...21

Biohaven 新型钾通道调节剂 BHV-7000 重度抑郁症 2 期临床未达到主要终点...22

逸达生物的亮丙瑞林临床 3 期研究成功...22

维立志博的艾克苏拜单抗治疗鼻咽癌临床 2 期研究结果在《Clinical Cancer Research》发表...22

五、全球创新药研发进展 TOP20 ...23

和誉医药口服小分子 KRAS G12D 抑制剂 ABSK141 在美国获批临床...24

凌科药业 TYK2 变构抑制剂 LNK01006 在美国获批临床...24

阿斯利康全新机制降压药 baxdrostat 申报上市...24

复宏汉霖的斯鲁利单抗胃癌适应症拟纳入优先审评...24

君实生物的偌考奇拜单抗注射液申报上市，针对银屑病...25

FDA 批准全球首款 SAA 细胞疗法上市...25

强生双抗新药 JNJ-78278343 注射液拟纳入突破性疗法...25

上海医药高血压 1 类新药苹果酸司妥吉仑片获批上市...25

健康元 1 类抗流感新药玛帕西沙韦胶囊获批上市...26

诺诚健华抗癌新药佐来曲替尼获批上市...26

圣因生物 siRNA 新药在中国获批临床，治疗肥胖症...26

GSK 超长效 IL-5 单抗获 FDA 批准上市...26

赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片在华获批...27

百奥泰眼科抗 VEGF 单抗申报上市...27

诺和诺德的 CagriSema 在美国申报上市...27

GSK 宣布美泊利珠单抗在中国获批治疗慢性阻塞性肺疾病...27

和誉医药宣布小分子新药在中国获批，治疗腱鞘巨细胞瘤...27

阿斯利康自免双抗戈鲁利单抗在华申报上市...28

首个肾上腺素鼻喷雾剂在华获批上市...28

强生的埃万妥单抗皮下注射剂型获批上市...28



创新药最新政策速递

12月创新药相关政策一览表（部分）

发布日期

标题

颁发部门

信息分类

2025-12-02

中医药标准体系表(2025年版)

国家中医药管理局综合司

其他

2025-12-05

国家药监局药审中心关于发布《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则(修订版)》的通告(2025年第49号)

国家药品审评中心

指导原则

2025-12-18

关于公开征求《化学原料药连续制造检查指南(征求意见稿)》意见的通知

国家药品监督管理局食品药品审核查验中心

部门规范性文件

2025-12-22

国家药监局关于发布互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定的公告(2025年第123号)

国家药品监督管理局

部门规范性文件

2025-12-22

关于发布《生物等效性试验数字化记录技术指南(试行)》的通告

国家药品监督管理局食品药品审核查验中心

部门规范性文件

1.1 重点政策解读

国家中医药管理局综合司印发《中医药标准体系表（2025年版）》

12月2日，国家中医药管理局综合司印发《中医药标准体系表（2025年版）》，规定中医药标准体系框架、编号规则及重点领域标准子体系结构，以清晰定位标准紧缺度、层级和优先级，促进中医药标准化工作科学发展。

标准体系表在制定过程中考虑了中医医疗、教育、科研、产业、文化、信息、国际交流等业务对标准的需求，兼顾了中医、中药、中西医结合、少数民族医药等专业发展的需求，为标准化未来的发展预设空间和留有接口，体现标准体系的可扩展性。通过制定标准体系表，对现行标准编号进行立项、复审、备案等管理，将有效解决标准制定无计划、重复交叉等问题，有利于逐步规范并建立长效机制。

《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》发布

12月5日，国家药监局药审中心发布了《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》。该指导原则适用于以境内注册申报为目的的疫苗临床试验不良事件分级，按严重程度将不良事件分为1级至 5级五个级别。所有不良事件导致的死亡均为5级。该指导原则旨在通过对不良事件的严重程度进行合理分析和判定，规范不良事件分级，提高疫苗安全性评估的科学性。同时也可为疫苗临床试验设计中的紧急揭盲、暂停/终止临床试验标准提供参考。

化学原料药连续制造检查指南公开征求意见

12月18日，国家药监局核查中心发布了《化学原料药连续制造检查指南（征求意见稿）》，向社会公开征求意见至2026年1月20日。《征求意见稿》围绕化学原料药连续制造工艺技术，对在药品研发、技术


转移、商业化生产等不同阶段的特殊技术要求以及生产质量控制要求进行提示，指导检查员对化学原料药连续制造进行注册现场核查、药品GMP符合性检查，提升化学原料药连续制造现场检查能力。

在化学原料药连续制造检查指南部分，《征求意见稿》对风险因素分类、注册研制现场核查要点、注册生产现场核查要点等9项内容进行阐述。风险因素分类部分包括扰动控制、异常停机、从传统工艺到连续制造、技术转移风险和共线、清洁风险等内容。注册研制现场核查要点部分对生产工艺、样品试制、原辅料与直接接触药品的包装材料和容器、质量控制、技术转移、稳定性研究等需关注的内容作介绍。注册生产现场核查要点涉及厂房与设施、设备、物料、批量（连续）生产、质量控制等内容。

《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》发布

12月22日，国家药监局发布《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》，《规定》自发布之日起施行。《规定》是国家药监局贯彻落实国务院深化“证照分离”改革精神的重要举措。开展互联网药品医疗器械信息服务，应当按照《规定》的要求向所在地省级药品监督管理部门办理备案。《规定》明确了互联网药品医疗器械信息服务备案的内容、办理条件、工作程序、所需资料等相关事项。《规定》的出台将进一步规范互联网药品医疗器械信息服务备案管理，有效指导各地规范开展备案工作。

《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》发布

12月22日，国家药监局核查中心与国家药监局信息中心制定发布了《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》。指南明确了试验过程电子记录管理要求，包括研究人员管理、试验参与者管理、仪器设备管理、关键物料管理、试验过程数据采集与记录要求、临床试验过程的视频监控要求、质量文件和其他文件管理等。同时，对临床试验电子源数据的采集、存储和传输提出明确要求，并对临床试验数据电子记录的基本要求进行了具体规定。

指南适用于为申请药品注册而进行的以药动学参数为终点评价指标的化学仿制药人体生物等效性试验，旨在帮助和指导从事生物等效性试验的申办者、临床试验机构、分析检测单位、服务供应商（包括合同研究组织）等临床试验相关方，在试验过程中规范合理地应用电子记录。


11


本月国内新药注册申报分析

2.1 本月国内新药获批临床情况

根据摩熵医药数据库统计，2025年12月共有227款新药获批临床（共计360个受理号），较上个月增加了53款，其中包括94款化药，116款生物制品，17款中药。本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有142个，占比 $49\%$ ，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有59个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有202个，110个。

近一年获批临床新药数量


获批临床新药治疗领域分布（按受理号计）


获批临床新药剂型分布（按受理号计）



2025年12月国内获批临床新药一览表（部分）

药品名称

注册类型

靶点(简)

临床默示许可适应症

CDE企业名称

CDE承办日期

BGB-16673片

化药:1

BTK

恶性血液病:复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤

百济神州(苏州)生物科技有限公司

2025-12-02

JNJ-88545223片

化药:1

——

活动性银屑病关节炎

Janssen Research&Development,LLC;Johnson&Johnson(China)Investment Ltd.

2025-11-29

YSC-001注射液

治疗用生物制品:1

GPCR

类风湿关节炎

演生潮(北京)生物科技有限公司

2025-11-19

YKYY-032注射液

化药:1

APOA、LPA

高脂蛋白(a)血症

北京悦康科创医药科技股份有限公司;杭州天龙药业有限公司

2025-11-17

KR-23335片

化药:1

——

拟用于癫痫发作的治疗

上海青润医药科技有限公司

2025-11-04

HSK-44459片

化药:1

PDE4B

炎症性肠病(包括溃疡性结肠炎和克罗恩病)

海思科医药集团股份有限公司

2025-10-28

Acoltremon滴眼液

化药:5.1

TRPM8

本品适用于治疗干眼症的体征和症状

AlconLaboratories,Inc.;OcumensionTherapeutics(Suzhou)co.,Ltd.

2025-10-28

ECI-830

化药:1

CDK2

晚期实体瘤

NovartisPharmaAG;ChinaNovartisInstitutesforBioMedicalResearchCo.,Ltd.

2025-10-27

IGS-01片

化药:1

CHRM4

本品适用于治疗帕金森病异动症(LID)

翼思生物医药(苏州)有限公司

2025-10-23

注射用QLS-2313

治疗用生物制品:1

——

血液系统恶性肿瘤

齐鲁制药有限公司

2025-10-23


2025年12月全球在研新药月报

药品名称

注册类型

靶点(简)

临床默示许可适应症

CDE企业名称

CDE承办日期

注射用RAB-001

化药:1

α4β1

膝骨关节炎

中山莱博瑞辰生物医药有限公司

2025-10-23

SIM-0278注射液

治疗用生物制品:1

IL-2、IL-2R

狼疮性肾炎

江苏先声药业有限公司;先声药业有限公司

2025-10-22

SYH-2072片

化药:1

——

原发性醛固酮增多症

上海翊石医药科技有限公司

2025-10-22

注射用IMM2510

治疗用生物制品:1

PD-L1、VEGF

II-III B期可切除鳞状非小细胞肺癌

宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司

2025-10-22

LT-002-158片

化药:1

IRAK4

玫瑰痤疮(丘疹脓疱型)

领泰生物医药(绍兴)有限公司

2025-10-21

LPM-682000012片

化药:1

GABAAR

癫痫

山东绿叶制药有限公司

2025-10-21

Duvakitug注射液

治疗用生物制品:1

TNFSF15

中度至重度活动性克罗恩病

Sanofi-Aventis Recherche & Développement;Sanofi(China)Investment Co.,Ltd.

2025-10-18

IPG-0521注射液

治疗用生物制品:1

CCR8

IgG4相关性疾病

南京艾美斐生物医药科技股份有限公司

2025-10-15

抗菌肽iCAM-P016阴道凝胶

化药:1

——

细菌性阴道病

深圳碳云智肽药物科技有限公司

2025-10-15

TDI-01混悬液

化药:1

ROCK2

慢性肾脏病

北京泰德制药股份有限公司

2025-10-15

KPC-000154片

化药:1

THR-β

非酒精性脂肪性肝炎

昆药集团(珠海横琴)科技有限公司;昆药集团股份有限公司

2025-10-14

HSK-50042片

化药:1

LPAR1

特发性肺纤维化

上海海思盛诺医药科技有限公司

2025-10-14


2.2 本月国内新药获批上市情况

2.2.1 本月获批新药信息


2025年12月国内获批上市的新药

药品名称

受理号

参考适应症

注册类型

申报企业名称

承办日期

靶点/作用机制

瑞米布替尼片

JXHS2500034

本品适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹患者

化药:1

Novartis Pharma Schweiz AG;Novartis Pharmaceutical Manufacturing LLC;Beijing Novartis Pharma Co., Ltd.

2025-02-27

BTK、Histamine receptor

Fitusiran注射液

JXHS2400034JXHS2400033

血友病

化药:1

Genzyme Corporation;Vetter Pharma-Fertigung GmbH&Co.KG;Sanofi(China)Investment Co.,Ltd.

2024-05-07

AT3


2025年12月全球在研新药月报

药品名称

受理号

参考适应症

注册类型

申报企业名称

承办日期

靶点/作用机制

TG-1000胶囊

CXHS2400073

12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者

化药:1

健康元药业集团股份有限公司；凯莱英生命科学技术(天津)有限公司

2024-08-12

CEN

库莫西利胶囊

CXHS2400055CXHS2400056

联合氟维司群，用于既往接受内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的(HR+/HER2-)局部晚期或转移性乳腺癌患者

化药:1

正大天晴药业集团股份有限公司；正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司

2024-07-19

CDK2、CDK4、CDK6

西诺氨酯片

JXHS2400106JXHS2400105

用于成人癫痫患者部分性发作的治疗

化药:5.1

SK Life Science, Inc.;Patheon Inc.;Ignis Therapeutics(Suzhou)Limited

2024-12-10

GABAAR、VGSC

索安非托片

JXHS2400104

用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)伴有日间过度嗜睡(EDS)的成人患者的觉醒程度

化药:5.1

AXSOMEMALTA LTD.;SIEGFRIEDMALTA LTD.;Ignis Therapeutics(Suzhou)Limited

2024-12-10

5-HT1A、TAAR1

Aficamten片

JXHS2400085

用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状

化药:1

Cytokinetics,IncorporatedPatheon Inc.;Sanofi(China)Investment Co.,Ltd.

2024-10-15

Myosin


2025年12月全球在研新药月报

药品名称

受理号

参考适应症

注册类型

申报企业名称

承办日期

靶点/作用机制

卓乐替尼片

CXHS2500028

本品适用于下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者

化药:1

北京诺诚健华医药科技有限公司；广州诺诚健华医药科技有限公司

2025-04-16

RPTK、NTRK1、NTRK2、NTRK3

苹果酸司妥吉仑片

CXHS2400037

原发性高血压

化药:1

上海上药信谊药厂有限公司

2024-04-30

REN

Eplontersen注射液

JXHS2400075

成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者

化药:5.1

AstraZeneca AB;Vetter Pharma-Fertigung GmbH&Co.KG;AstraZenecaGlobalR&D(China)Co.,Ltd.

2024-09-29

TTR

罗莫索珠单抗注射液

JXSS2400057

用于治疗绝经后骨质疏松症成人患者

治疗用生物制品:3.1

UCB Pharma S.A.;Patheon ItaliaS.p.A.;UCB Trading(Shanghai)Co.,Ltd

2024-07-16

SOST

盐酸匹米替尼胶囊

CXHS2500063

用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者

化药:1

默克雪兰诺(北京)医药有限公司;凯莱英生命科学技术(天津)有限公司

2025-06-09

CSF1


2025年12月全球在研新药月报

药品名称

受理号

参考适应症

注册类型

申报企业名称

承办日期

靶点/作用机制

帕西生长激素注射液

JXSS2400073JXSS2400074

用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。

治疗用生物制品:3.1

Novo Nordisk A/S;Novo Nordisk(China)PharmaceuticalsCo.,Ltd

2024-09-05

GH、IGF1

呫诺美林曲司氯铵胶囊(I)

JXHS2500009

用于治疗成人精神分裂症

化药:5.1

Bristol-MyersSquibb Company;Catalent PharmaSolutions,LLC;Zai Lab(Shanghai)Co.,Ltd.

2025-01-18

CHRM1、CHRM2、CHRM3、CHRM4

呫诺美林曲司氯铵胶囊(II)

JXHS2500010

呫诺美林曲司氯铵胶囊(III)

JXHS2500011

备注：（1）此处所列新药，主要是指国家药品监督管理局（NMPA）首次批准在中国上市的药品，包括新分子实体（以及包含有新分子实体的复方）、生物药、中药和疫苗。其中，新分子实体主要是化药注册分类下的1类（境内外均未上市的创新药）、5.1类（境外上市的原研药申请在国内上市）；生物药主要为NMPA首次批准的国产及进口生物药。获批上市新药不包括生物类似物，新适应症、新剂型。（2）更多信息如获批临床品种全球上市及研发进展、相关靶点全局分析等，可通过摩熵医药全球研发数据库和（或）联系摩熵医药客服获取并下载EXCEL表格。

2.2.2 本月获批新药简介

诺华BTK抑制剂在中国获批治疗慢性自发性荨麻疹

12月1日，国家药监局发布药品批准证明文件送达信息，诺华公司的创新药物瑞米布替尼片获批上市，适用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。新闻稿指出，瑞米布替尼片的获批有望构建CSU治疗新格局，开启口服小分子靶向治疗新篇章。此外，瑞米布替尼片的获批也代表了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）靶点在自身免疫和过敏性疾病中的重要拓展。公开资料显示，目前临床上主要采用抗组胺药治疗CSU。然而，超过 $50\%$ 的CSU患者在仅使用标准剂量H1抗组胺药的情况下仍然无法有效控制症状。瑞米布替尼片是一种高选择性共价结合BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应并抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺及其他介质释放。

赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市

12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子 VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。芬妥司兰是Alnylam


Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（ATIII）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司 12%的股份，获得了包括芬妥司兰在内的4款RNAi疗法的权益。目前，赛诺菲仅拥有芬妥司兰和Revusiran的权益。

健康元1类抗流感新药玛帕西沙韦胶囊获批上市

12月11日，健康元宣布，1类创新药玛帕西沙韦（TG-1000胶囊）获NMPA批准上市，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛帕西沙韦为创新抗流感1类新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发。 2023年3月，太景医药授予健康元该药的知识产权许可以独家研发、生产、销售、许诺销售玛帕西沙韦。 III期临床试验结果表明，玛帕西沙韦对甲型和乙型流感病毒感染患者均展现良好的疗效，对乙型流感的疗效优于同类药物。在III期临床研究中，玛帕西沙韦组与安慰剂组在所有流感症状缓解的中位时间分别为 60.9小时和87.9小时，较安慰剂组缩短27小时，显示达到主要疗效指标并具有统计学差异。

正大天晴的库莫西利胶囊获批上市

12月11日，中国生物制药（HK.01177）下属企业正大天晴自主研发的全球首款CDK2/4/6抑制剂库莫西利胶囊（商品名：赛坦欣 $ ^{\circled{2}} $）正式获批上市，用于既往内分泌经治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。这款国产新一代CDK抑制剂的获批，标志着我国乳腺癌靶向治疗正式跻身国际核心赛道，既为广大患者带来更优治疗新选择，也彰显了民族药企的顶尖研发实力。

库莫西利的上市精准破解了上述临床痛点。作为新一代CDK2/4/6抑制剂，它的独特分子结构设计：既能精准靶向抑制CDK4，又能显著增强对CDK2的结合能力，同时对CDK6的抑制作用较弱，能有效降低骨髓抑制的用药风险。临床前数据显示，库莫西利对CDK2、CDK4的抑制活性显著优于传统CDK4/6抑制剂，这为克服耐药奠定了机制基础。

翼思生物两款新药获批上市

12月9日，专注于中枢神经系统（CNS）疾病领域的创新生物医药企业翼思生物宣布，其两款核心产品同日获得国家药品监督管理局批准上市，标志着公司在CNS治疗领域的战略布局取得里程碑式进展。抗癫痫发作新药西诺氨酯片（商品名：翼弗瑞 $ ^{\circled{2}} $）正式获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗，成为局灶性癫痫添加治疗领域近三十年来首个实现无发作率重大突破的创新药物；与此同时，促觉醒药物盐酸索安非托片（商品名：翼朗清 $ ^{\circled{2}} $）亦获准用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）伴有日间过度嗜睡（EDS）的成人患者的觉醒程度。两款药物的双双落地，不仅彰显了翼思生物在CNS赛道的研发实力与商业化能力，更将为我国数千万癫痫及OSA患者带来全新的治疗选择与生活质量改善的希望。

赛诺菲第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片在华获批

12月17日，赛诺菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)阿夫凯泰片正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。肥厚型心肌病为常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死，心力衰竭，血栓栓塞等致命风险。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短，仅3-4天，可在8周达最优剂量。赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

诺诚健华抗癌新药佐来曲替尼获批上市


12月11日，NMPA官网显示，诺诚健华1类新药佐来曲替尼在国内获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂，可以克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。目前，诺诚健华已经完成了针对NTRK融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是IRC评估的ORR。在临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC评估的ORR为 $89.1\%$ ，DCR为 $96.4\%$ ，24个月PFS率为 $77.4\%$ ，24个月OS率为 $90.8\%$ 。此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2周岁≤年龄<12周岁）的注册临床试验正在进行中。

上海医药高血压1类新药苹果酸司妥吉仑片获批上市

12月9日，国家药品监督管理局(NMPA)官网显示，上海医药的1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）新药上市申请（NDA）已获批准，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。2023年5月，该药III期临床试验确证性研究（SPH3127-301第二阶段）主要研究终点结果达到方案预设的非劣标准。临床试验结果显示：司妥吉仑 $100\mathrm{mg}/$ 次，口服，每日一次，连续用药12周（试验方案规定的用药期）治疗原发性轻、中度高血压是安全、有效的。司妥吉仑可为原发性高血压患者提供一种新的治疗选择。

阿斯利康的依普隆特生钠在华获批

12月25日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，其与Ionis公司联合开发的万诺维 $ ^{\circled{2}} $ （英文商品名：Wainua $ ^{\circled{2}} $ ，通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。依普隆特生钠（eplontersen）是一款用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂，为一款反义寡核苷酸（ASO）疗法。该产品的获批，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成发挥作用。作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。

全新机制抗骨质疏松症新药罗莫佐单抗在华获批上市

12月22日，国家药监局(NMPA)官网显示，优时比(UCB)/安进(Amgen)的罗莫索珠单抗(Romosozumab)获批上市，用于治疗骨质疏松症。罗莫索珠单抗是优时比和安进共同开发的一款靶向骨硬化蛋白(sclerostin， SOST）的单克隆抗体，通过特异性抑制SOST，提高骨形成并降低骨吸收从而降低骨折风险。2019年1月，罗莫索珠单抗在日本首次获批上市，随后该药物也在美国和欧洲获批上市。

和誉医药宣布小分子新药在中国获批，治疗腱鞘巨细胞瘤

12月22日，和誉医药宣布，其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂贝捷迈 $ ^{\circled{2}} $ （盐酸匹米替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。德国默克（MerckKGaA）拥有该产品在全球的商业化权益。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。盐酸匹米替尼胶囊是一款由和誉医药研发的新型、可口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。该产品已被NMPA纳入突破性治疗品种，以及被美国FDA授予突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。2023年12月，和誉医药与德国默克公司就该产品的商业化权利达成协议，德国默克公司会负责该产品在全球的商业化。


诺和诺德长效生长激素帕西生长激素在华获批

12月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德（Novo Nordisk）研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优 $ ^{\circled{2}} $ （帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。帕西生长激素通过脂肪酸生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。该产品于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。

再鼎医药精神分裂症新药在中国获批

12月23日，再鼎医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（凯捷乐®）的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。呫诺美林曲司氯铵胶囊是具有全新作用机制的精神分裂症疗法，为精神分裂症治疗带来了根本性突破。不同于传统靶向多巴胺的抗精神病药物的机制，呫诺美林曲司氯铵胶囊通过选择性作用于大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱能M1和M4受体影响核心疾病通路。与目前主要靶向多巴胺或5-羟色胺受体的抗精神病药物相比，呫诺美林可激活中枢神经系统中与这些疾病相关脑区的毒蕈碱受体。曲司氯铵不易穿过血脑屏障，其作用于外周，可减轻外周胆碱能激活所带来的不良反应。



全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

根据摩熵医药数据库统计，2025年12月共有42款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。

12月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种一览表（部分）

药品名称

靶点

适应症

参与研发的企业

全球最高研发阶段

特殊审批

olezarsen

APOC3

高脂血症I型

Theratechnologies Inc;苏庇医药(广州)有限公司;Akcea Therapeutics Inc;Ionis制药(Ionis Pharmaceuticals Inc)

批准上市

突破性疗法:美国:高甘油三酯血症:2025-12-01

恩沃利单抗

PD-L1

晚期实体瘤、转移性结肠直肠癌、转移性胃癌

Glenmark Specialty SA;江苏先声药业有限公司;苏州康宁杰瑞生物科技有限公司;思路迪医药科技(香港)有限公司;歌礼生物(Ascletis Pharmaceutical Co Ltd)

批准上市

孤儿药:美国:胃部疾病:2025-12-12孤儿药:美国:胃食管连接部癌:2025-12-12

baxdrostat

CYP11B2

高血压

阿斯利康(AstraZeneca plc)

申请上市

优先审评:美国:高血压:2025-12-02优先审评:美国:顽固性高血压:2025-12-02

vecantoxatug

TetX

破伤风梭状芽胞杆菌感染

重庆富进生物医药有限公司;智翔(上海)医药科技有限公司

申请上市

突破性疗法:中国:破伤风梭状芽胞杆菌感染:2025-12-18


2025年12月全球在研新药月报

药品名称

靶点

适应症

参与研发的企业

全球最高研发阶段

特殊审批

flonoltinib maleate

CDK6、FLT3、JAK2

骨髓纤维化

成都赜灵生物医药科技有限公司

III期临床

孤儿药：美国：骨髓纤维化：2025-12-18

zilganersen

GFAP

亚历山大病

Ionis制药(Ionis Pharmaceuticals Inc)

III期临床

突破性疗法：美国：亚历山大病：2025-12-02

CM-336

BCMA、CD3

多发性骨髓瘤

Platina Medicines Ltd;康诺亚生物医药科技有限公司

III期临床

孤儿药：美国：免疫性血小板减少性紫癜：2025-12-08孤儿药：美国：血小板减少症：2025-12-04

HMI-115

PRL、PRLR

疼痛、子宫内膜异位症

和其瑞医药(南京)有限公司

III期临床

快速通道：美国：子宫内膜异位症：2025-12-04快速通道：美国：疼痛：2025-12-04

AB-1005

GDNF

帕金森病

Asklepios Biopharmaceutical Inc

II期临床

日本Sakigake计划：日本：帕金森病：2025-12-09

OBI-902

TOP1、TROP2

晚期实体瘤

台湾浩鼎生技股份有限公司

II期临床

孤儿药：美国：胃肿瘤：2025-12-04孤儿药：美国：胃食管连接部癌：2025-12-04

贝林妥欧单抗

CD19、CD3

急性B淋巴细胞白血病、肾炎综合征、系统性红斑狼疮

安进(Amgen Inc)

II期临床

孤儿药：美国：急性淋巴母细胞白血病：2025-12-12

MK-2214

Tau

阿尔茨海默型痴呆、轻度神经认知障碍

默沙东(Merck & Co Inc)

I期临床

快速通道：美国：阿尔茨海默型痴呆：2025-12-01

CK-0804

CXCR4、SDF-1

骨髓纤维化

Cellenkos Inc;Incyte Corp

I期临床

孤儿药：美国：骨髓纤维化：2025-12-10



全球在研创新药积极/失败临床结果 TOP20

时间

公司

产品

靶点

适应症

临床数据(有效性)

12月1日

迈威生物

9MW1911

IL-1RN

慢性阻塞性肺疾病

2a期数据:与安慰剂相比,9MW1911所有剂量组均表现出良好的安全性与耐受性;总体的不良事件发生率与安慰剂组相似(70%vs85%);在2b期研究推荐剂量(RP2D)下,中重度COPD急性加重年化发生率较安慰剂组降低超30%,重度急性加重年化发生率较安慰剂组降低超40%。

12月1日

复宏汉霖

HLX43

PD-L1

宫颈癌

2期数据:全剂量组的ORR为37.9%,疾病控制率(DCR)为72.4%,其中3mg/kg剂量组的ORR和DCR分别为70.0%和100%。

12月4日

Sobi

pegcetacoplan

C3

C3肾小球病、膜增生性肾小球肾炎

3期数据:pegcetacoplan在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益,包括使蛋白尿水平下降68%、帮助维持肾功能稳定,并显著清除肾脏中的C3补体沉积。

12月5日

湃隆生物

GTA182

MTA-PRMT5

晚期实体瘤

1期数据:GTA182总体耐受性良好,最常见的治疗相关不良事件为贫血[51.2%]、食欲下降[43.9%]及乏力[39.0%]。≥3级不良事件发生率为26.8%,符合对选择性PRMT5抑制剂的预期。

12月7日

Imvax

IGV-001

IGF1R

胶质母细胞瘤

2b期数据:中位随访时间为22个月时,接受IGV-001治疗患者的mOS为20.3个月,较安慰剂组的14.0个月延长了6.3个月,提升幅度达45%。

12月8日

信达生物

IBI3003

BCMA、CD3

多发性骨髓瘤

在中位随访3.25个月期间,接受≥120μg/kg治疗的患者(n=24)ORR为83.3%,其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。10例伴有EMD的患者ORR达80%,9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。


2025年12月全球在研新药月报

时间

公司

产品

靶点

适应症

临床数据(有效性)

12月8日

Kymera

KT-621

IL-13R、IL-4R、STAT6

特应性皮炎

1b期数据:KT-621的100mg和200mg剂量组均实现显著的STAT6降解,皮肤和血液中STAT6水平中位数分别降低94%和98%,展现出从健康志愿者到特应性皮炎患者的良好转化效果。

12月10日

辉瑞

tucatinib

HER2

转移性乳腺癌

3期数据:Tukysa联合方案可将患者的疾病进展或死亡风险降低35.9%(HR=0.641,95%CI:0.514-0.799,p<0.0001)。此外,Tukysa联合trastuzumab和pertuzumab作为一线维持治疗的安全性可控。

12月10日

罗氏

giredestrant

ER

乳腺癌

3期数据:与标准辅助内分泌治疗(SoCET)相比,giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险达30%(HR=0.70,95%CI:0.57-0.87,p=0.0014)。此外,三年随访结果显示,giredestrant组92.4%的患者仍存活且无侵袭性疾病复发,而标准内分泌治疗组这一比例为89.6%。

12月11日

礼来

retatrutide

GIPR、GCGR、GLP-1R

肥胖、膝骨关节炎

3期数据:在共同主要终点中,基于有效性估计目标评估,retatrutide可平均降低体重最多达28.7%(71.2磅),并基于WOMAC疼痛评分平均降低疼痛最多达4.5分(75.8%),并显著改善身体功能指标。在试验结束时,超过八分之一接受retatrutide治疗的患者完全无膝部疼痛。

12月15日

华东医药

HDM1005

GIPR、GLP-1R

肥胖

2期数据:HDM1005注射液0.5mg组、1.0mg组、2.0mg组、4.0mg组每4周滴定方案至22周后,体重较基线变化分别为-7.47%、-9.73%、-13.31%、-13.28%,安慰剂组为-2.46%。0.5-4.0mg各剂量组体重降幅≥10%的受试者比例分别为24.0%、52.1%、75.0%、70.8%,而安慰剂组为6.1%。

12月15日

Immunome

varegacestat

γ-secretase

结节性纤维瘤

3期数据:与安慰剂相比,该疗法使疾病进展或死亡风险降低了84%(HR=0.16,95%CI:0.071-0.375;p<0.0001),具有统计学显著性并具临床意义。


2025年12月全球在研新药月报

时间

公司

产品

靶点

适应症

临床数据(有效性)

12月17日

Insmed

Brensocatib

DPP1

慢性鼻窦炎不伴鼻息肉

2b期数据:Brensocatib治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉(CRSsNP)的2b期临床BiRCh没有达到主要疗效终点和次要疗效终点,Insemd已经终止CRSsNP的临床开发。

12月18日

石药集团

司库奇尤单抗注射液

IL-17

斑块状银屑病

3期数据:该产品与可善挺®具有临床等效性,且安全性良好,未出现新的或非预期的安全性信号,有望能满足患者长期用药的安全性需求。

12月19日

武田

zasocitinib

TYK2

斑块状银屑病

3期数据:研究表明,超过一半接受zasocitinib治疗的受试者在第16周达到皮损清除或几乎清除(PASI90),平均约30%的受试者在第16周达到皮损完全清除(PASI100)。

12月22日

Pyxis Oncology

micvotabart pelidotin

FN、Tubulin polymerization protein

头颈部鳞状细胞癌

1期数据:MICVO单药用于2L+R/MHNSCC患者,确认的ORR为46%,DCR为92%。MICVO与pembrolizumab联合用于1L/2L+患者时,ORR提升至71%,DCR为100%。

12月22日

OrsoBio

TLC-6740

/

肥胖

1b/2a期数据:在55名非糖尿病肥胖成人(平均BMI为37.5kg/m2)中,联合治疗组(tirzepatide5mg+TLC-6740180mg)24周平均减重13.3%,较单用tirzepatide组患者(8.8%)额外多减重4.5%(约5.1公斤,相对提升51%,p=0.018)。

12月24日

Biohaven

BHV-7000

KCNQ2、KCNQ3

抑郁症

2期数据:尽管BHV-7000在整体人群中疗效未显著优于安慰剂,但在那些基线病情极为严重的患者亚组中,观察到了一致的积极趋势。

12月24日

逸达生物

亮丙瑞林

GNRH、GnRHR

性早熟

3期数据:该研究成功达到了其主要疗效终点,结果具有统计学意义,表明94%的患者在第24周进行GnRHa刺激试验后60分钟血清LH浓度抑制至<4mIU/mL,超过了预先设定的成功标准。

12月26日

维立志博

艾克苏拜单抗

LAG3

鼻咽癌

2期数据:研究结果显示,经确认的ORR为83.3%,DCR为97.6%。中位无进展生存期(mPFS)为15.8个月,中位缓解持续时间(mDoR)为14.6个月,中位总生存期(mOS)尚未成熟。


迈威生物抗ST2单抗公布2a期临床研究结果，针对慢阻肺

12月1日，迈威生物宣布其自主研发的抗ST2单抗创新药（研发代号：9MW1911）已完成在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的2a期临床研究。研究结果显示，与安慰剂相比，9MW1911所有剂量组均表现出良好的安全性与耐受性；总体的不良事件发生率与安慰剂组相似（ $70\%$ vs $85\%$ ）；在2b期研究推荐剂量（RP2D）下，中重度COPD急性加重年化发生率较安慰剂组降低超 $30\%$ ，重度急性加重年化发生率较安慰剂组降低超 $40\%$ 。

复宏汉霖PD-L1ADC公布首个2期研究结果

12月1日，ESMO Asia2025大会常规摘要公开，其中也包括复宏汉霖的PD-L1ADC药物HLX43的首个Ⅱ期研究数据。该药物也是首个公开Ⅱ期研究数据的PD-L1ADC。该Ⅱ期研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验，纳入了30例既往治疗失败的或不耐受/不适合一线标准治疗的复发或转移性宫颈癌患者，评估了HLX43（2mg/kg、2.5mg/kg、3mg/kg，每3周1次）的疗效和安全性。研究的主要终点是研究者评估的客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。截至2025年7月28日，三个剂量组分别有10例患者接受治疗，其中29例患者可评估疗效。结果显示，全剂量组的ORR为 $37.9\%$ ，疾病控制率（DCR）为 $72.4\%$ 其中 $3\mathrm{mg / kg}$ 剂量组的ORR和DCR分别为 $70.0\%$ 和 $100\%$ 。

Sobi多肽疗法3期积极结果登《新英格兰医学杂志》

12月4日，Sobi宣布，《新英格兰医学杂志》发布了3期VALIANT研究的积极结果。该研究评估其与Apellis Pharmaceuticals联合开发的pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的疗效。Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。研究显示，pegcetacoplan在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益，包括使蛋白尿水平下降 $68\%$ 、帮助维持肾功能稳定，并显著清除肾脏中的C3补体沉积。目前，pegcetacoplan治疗这两类肾病的监管申请已由欧洲药品管理局(EMA)以及其他监管机构受理。此前于2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名Empaveli。

湃隆生物公布PRMT5抑制剂1期临床试验数据

12月5日，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）公布了GTA182（口服，具透脑性的MTA协同PRMT5抑制剂）在MTAP缺失晚期实体瘤临床1期试验中的最新数据，其中包括在非小细胞肺癌中观察到的初步抗肿瘤活性。该数据由试验的牵头研究者、上海胸科医院陆舜教授在新加坡举办的2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia）上，以口头报告形式展示。截至2025年10月9日数据截止日，已有41名MTAP缺失的晚期实体瘤受试者接受了每日一次、剂量范围在20至450毫克的治疗。该试验入组的患者曾接受过大量前期治疗，能较好地代表该基因型特征的患者人群，且试验中尚未达到最大耐受剂量。研究结果如下： GTA182总体耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为贫血[51.2%]、食欲下降[43.9%]及乏力[39.0%]。≥3级不良事件发生率为26.8%，符合对选择性PRMT5抑制剂的预期。

Imvax公司公布IGV-001治疗胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果

12月7日，Imvax公司公布了其创新自体肿瘤细胞疫苗IGV-001用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，共纳入99例患者。IGV-001基于Imvax专有的Goldspire免疫肿瘤学平台开发，将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的生物扩散腔中。在患者手术约48小时后，IGV-001组患者被植入生物扩散腔，植入48小时之后再取出，完成疫苗接种过程。安慰剂组患者被植入的生物


扩散腔中只包含无活性溶液。所有患者在6周后接受标准治疗。美国FDA已授予IGV-001用于治疗ndGBM的快速通道资格和孤儿药资格。

按照当前的标准治疗，ndGBM患者的平均预期寿命为12至15个月。此次公布的结果显示，中位随访时间为22个月时，接受IGV-001治疗患者的mOS为20.3个月，较安慰剂组的14.0个月延长了6.3个月，提升幅度达 $45\%$ 。此外，IGV-001治疗组患者在多个疗效指标上均显示出优于安慰剂组患者的获益，且未报告任何与药物相关的严重不良事件，安全性良好，与此前在1b期研究中观察到的结果一致。

信达生物公布三特异性抗体首次人体试验初步数据，针对多发性骨髓瘤

12月8日，信达生物在2025年美国血液学会年会(ASH)上以口头报告形式首次公布其自主开发的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者的首次人体试验的初步数据。IBI3003展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，尽管当前随访时间尚短，IBI3003已经显现出令人鼓舞的初步疗效信号，特别在伴有髓外病变或既往接受抗BCMA和GPRC5D单一或双重靶向治疗的高危患者中展现了积极的疗效。具体而言，在中位随访3.25个月期间，接受 $ \geqslant 1 2 0 \mu \mathrm {g} / \mathrm {k g} $治疗的患者 （n=24）ORR为 $ 83.3\% $ ，其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。10例伴有EMD的患者ORR达 $ 80\% $ 9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达 $ 77.8\% $ 。

Kymera公布KT-6211b期临床积极数据

12月8日，Kymera Therapeutics宣布，其first-in-class STAT6 PROTAC药物KT-621在中重度特应性皮炎（AD）患者中开展的BroADen Ib期临床试验取得积极结果。KT-621的BroADen Ib期试验是一项开放标签、单臂研究，共纳入22例中重度特应性皮炎患者（分两个连续队列入组）。其中10例受试者每日口服100mgKT-621，12例受试者每日口服200mgKT-621，治疗周期为28天，随后进入14天随访期。试验结果显示，KT-621的100mg和200mg剂量组均实现显著的STAT6降解，皮肤和血液中STAT6水平中位数分别降低 $94\%$ 和 $98\%$ ，展现出从健康志愿者到特应性皮炎患者的良好转化效果。同时，KT-621可显著降低血液中多种2型疾病相关生物标志物水平，减少皮损部位核心2型炎症及特应性皮炎相关基因集表达。安全性方面，KT-621表现优异，研究期间无严重不良事件、无治疗相关不良事件发生，未报告结膜炎病例，生命体征、实验室检查及心电图均无临床相关异常变化。

辉瑞公布HER2小分子抑制剂3期临床积极数据

12月10日，辉瑞公布其在人表皮生长因子受体2（HER2）阳性转移性乳腺癌（MBC）患者中开展的3期HER2CLIMB-05研究的积极结果。该研究评估患者在接受化疗诱导治疗后，接受小分子Tukysa(tucatinib）或安慰剂，与标准一线维持治疗方案（trastuzumab联合pertuzumab）联用时的疗效与安全性。主要终点分析显示，在研究者评估下，Tukysa联合方案可将患者的疾病进展或死亡风险降低 $35.9\%$ （HR=0.641， $95\%$ CI：0.514-0.799，p<0.0001）。此外，Tukysa联合trastuzumab和pertuzumab作为一线维持治疗的安全性可控。Tucatinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。目前，该药已获FDA批准两项适应症。

罗氏公布口服 SERD3期临床积极数据，用于治疗乳腺癌

12月10日，罗氏公布了3期lidERA Breast Cancer研究的积极结果，该研究评估在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant在雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性的早期乳腺癌患者中的疗效与安全性。预设期中分析结果显示，giredestrant组患者在主要终点无侵袭性疾病生存期（iDFS）上获得改善。与标准辅助内分泌治疗（SoCET）相比，giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险达 $30\%$


（HR=0.70， 95% CI：0.57-0.87， p=0.0014）。此外，三年随访结果显示，giredestrant组 92.4%的患者仍存活且无侵袭性疾病复发，而标准内分泌治疗组这一比例为 89.6%。iDFS获益在所有具有临床相关性的亚组中均保持一致。

礼来三靶点减重疗法 retatrutide 3 期积极结果公布

12月11日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，其TRIUMPH-4临床3期试验取得积极的主要研究结果。该试验评估其在研、每周一次、潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）、GLP-1和胰高血糖素（glucagon）受体靶向三重激动剂retatrutide，在患有肥胖或超重且合并膝骨关节炎、但无糖尿病的成年人中，作为健康饮食与运动的辅助治疗方案时的安全性和有效性。分析显示，患者在接受12mg retatrutide治疗68周后，平均减重达 $28.7\%$ 。在这项全球注册性试验中， $84.0\%$ 的参与者基线身体质量指数（BMI） $\geqslant$ $35\mathrm{kg / m^2}$ 。试验中，retatrutide的两种最高研究剂量（9mg和12mg）均达成所有主要及关键次要终点，在68周时基于有效性估计目标（efficacyestimand）和治疗方案估计目标（treatment-regimenestimand）均实现显著体重下降，并在疼痛及身体功能方面取得改善。在共同主要终点中，基于有效性估计目标评估，retatrutide可平均降低体重最多达 $28.7\%$ （71.2磅），并基于WOMAC疼痛评分平均降低疼痛最多达4.5分（ $75.8\%$ ），并显著改善身体功能指标。在试验结束时，超过八分之一接受retatrutide治疗的患者完全无膝部疼痛。

华东医药 GLP-1R/GIPR 激动剂减重2期研究取得积极结果

12月15日，华东医药宣布GLP-1R/GIPR激动剂HDM1005的减重Ⅱ期研究取得了积极结果。HDM1005注射液是由华东医药子公司中美华东研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1R/GIPR双靶点长效激动剂。该Ⅱ期研究共计入组243例受试者，给药周期为22周。给药前，各剂量组在体重、腰围、BMI等方面基线特征均衡。

研究结果显示，基于疗法策略，HDM1005注射液0.5mg组、1.0mg组、2.0mg组、4.0mg组每4周滴定方案至22周后，体重较基线变化分别为-7.47%、-9.73%、-13.31%、-13.28%，安慰剂组为-2.46%。0.5-4.0mg各剂量组体重降幅 $ \geqslant 10\% $的受试者比例分别为 24.0%、52.1%、75.0%、70.8%，而安慰剂组为 6.1%。给药22周后，HDM1005注射液腰围和BMI较基线变化为-6.3~-10.3cm和-2.4~-4.2kg/m2，安慰剂组为-3.0cm和-0.84kg/m2。除体重的减少外，还观察到HDM1005在糖代谢、血压和血脂等其他心血管、代谢指标上的显著改善。

Immunome公布小分子药物varegacestat3期试验积极结果

12月15日，Immunome宣布，其全球关键性3期RINGSIDE试验取得积极主要结果。该试验旨在评估其在研、每日一次口服的 $ \gamma $ -分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat用于治疗病情进展中的结节性纤维瘤患者的疗效与安全性。分析显示，varegacestat达成主要终点，能显著改善患者的无进展生存期。与安慰剂相比，该疗法使疾病进展或死亡风险降低了 $ 84\% $ （HR=0.16， $ 95\% $ CI：0.071-0.375；p<0.0001），具有统计学显著性并具临床意义。此外，试验达成所有关键次要终点。由盲法独立中心评审确认的客观缓解率（ORR）显示，varegacestat组为 $ 56\% $ ，显著高于安慰剂组的 $ 9\% $ （p<0.0001）。探索性分析进一步指出，varegacestat使肿瘤体积中位最佳变化达到-83%，而安慰剂组为 $ +11\% $ 。研究还显示，varegacestat整体耐受性良好、安全性可控。Immunome计划于2026年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。

Insmed的Brensocatib2b期临床失败

12月17日，Insmed宣布Brensocatib治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）的2b期临床BiRCh没有达到主要疗效终点和次要疗效终点，Insemd已经终止CRSsNP的临床开发。受此消息影响，Insmed当日股


价盘前跌 20%，市值损失超过80亿美元。Brensocatib为一款全球首创的DPP1抑制剂，最初由阿斯利康开发，2016年10月5日，阿斯利康以3000万美元首付款、1.2亿美元里程金的价格将其全球独家权益转让给了Insmed。2025年8月12日，Brensocatib获得FDA批准上市，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE），商品名为Brinsupri。除了NCFBE，Insmed还在探索CRSsNP和化脓性汗腺炎适应症，此次CRSsNP失败，化脓性汗腺炎则仍在进行临床探索中。

石药集团司库奇尤单抗注射液3期临床试验获得顶线分析数据

12月18日，石药集团（1093.HK）宣布，附属公司石药集团巨石生物制药有限公司开发的司库奇尤单抗注射液在用于治疗中度至重度斑块状银屑病的等效性III期临床试验中获得顶线分析数据。该产品是石药集团开发的全人源IgG1单克隆抗体药物，为司库奇尤单抗注射液（可善挺 $ ^{\circled{2}} $ )的生物类似药。可善挺 $ ^{\circled{2}} $在中国获批的适应症包括6岁及以上斑块状银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎及化脓性汗腺炎，其疗效与安全性已获得广泛认可。石药集团遵循生物类似药的研究指导原则开展该产品的研发，并与可善挺 $ ^{\circled{2}} $进行了“头对头”等效性研究。该项关键研究已达到预设主要终点，并取得积极的顶线结果。统计分析表明，该产品与可善挺 $ ^{\circled{2}} $具有临床等效性，且安全性良好，未出现新的或非预期的安全性信号，有望能满足患者长期用药的安全性需求。

武田公布 TYK2 抑制剂zasocitinib治疗银屑病3期临床研究积极结果

12月19日，武田（Takeda）宣布，其针对中重度斑块状银屑病（PsO）成人患者的新一代、高选择性口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂zasocitinib（TAK-279）在两项关键性3期、随机、多中心、双盲、安慰剂与活性对照研究中取得积极的主要结果。

研究显示，zasocitinib在第16周显著优于安慰剂，达到共同主要终点，即静态临床医生整体评估(sPGA）评分为0或1的参与者比例均优于安慰剂，银屑病面积及严重程度指数（PASI）较基线改善至少 $75\%$ 的参与者比例也优于安慰剂，且早在第4周即可观察到显著更高的PASI75应答率，并持续提高至第24周。研究表明，超过一半接受zasocitinib治疗的受试者在第16周达到皮损清除或几乎清除（PASI90），平均约 $30\%$ 的受试者在第16周达到皮损完全清除（PASI100）。这些研究还达到了全部44项排序次要终点，包括与安慰剂和活性对照药相比的PASI90、PASI100以及sPGA0，显示这种便捷的每日一次口服方案具有实现皮损完全清除的潜力。

Pyxis Oncology 公布 micvotabart pelidotin 1 期临床积极数据

12月22日，Pyxis Oncology公司宣布，其ADC疗法micvotabart pelidotin（MICVO，原名PYX-201）用于治疗复发/转移性头颈部鳞状细胞癌的1期临床试验取得了积极的初步数据。MICVO以微管抑制剂（优化的auristatin）作为有效载荷，能靶向肿瘤细胞外基质（ECM）中的非细胞性结构成分——纤连蛋白B结构域（Extradomain-B Fibronectin，EDB+FN），通过直接杀伤癌细胞、降低细胞外基质密度、抑制血管生成及激活抗肿瘤免疫，实现多机制协同抗癌。该药已获美国FDA授予的快速通道资格，用于铂类和PD-（L）1抑制剂治疗后疾病进展的R/MHNSCC患者。

此次公布的结果显示，MICVO单药用于2L+R/MHNSCC患者，确认的ORR为 46% ，DCR为 92%。 MICVO与pembrolizumab联合用于1L/2L+患者时，ORR提升至 71% ，DCR为 100%。安全性方面，MICVO总体耐受良好，未观察到4级ADC有效载荷治疗相关不良事件，也没有观察到5级不良事件。

OrsoBio公司公布TLC-67401b/2a期联合治疗试验数据

12月22日，OrsoBio公司宣布，其新型口服、肝脏靶向的线粒体质子载体TLC-6740在一项为期24周


的1b/2a期临床试验中取得了积极的顶线数据。该研究评估了TLC-6740联合GLP-1/GIP受体双重激动剂tirzepatide治疗肥胖的效果。TLC-6740是一种新型口服药物，通过选择性作用于肝脏线粒体，增加能量消耗，旨在促进减重并改善代谢健康，包括改善胰岛素敏感性和脂质代谢。该药正在开发用于肥胖、糖尿病和代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）等疾病。

此次公布的结果显示，在55名非糖尿病肥胖成人（平均BMI为 $37.5\mathrm{kg / m2}$ ）中，联合治疗组（tirzepatide 5mg+TLC-6740180mg）24周平均减重 $13.3\%$ ，较单用tirzepatide组患者（ $8.8\%$ ）额外多减重 $4.5\%$ （约5.1公斤，相对提升 $51\%$ ，p=0.018）。此外，单药组在24周时体重下降趋于平台期，而联合组仍呈持续线性减重趋势。此外，TLC-6740联合tirzepatide的治疗显著改善了患者的胰岛素敏感性、肝脏健康和体成分，且未导致瘦体重流失。安全性方面，TLC-6740联用tirzepatide的安全性和耐受性良好，胃肠道不良反应与tirzepatide单药治疗相当。

Biohaven新型钾通道调节剂 BHV-7000重度抑郁症2期临床未达到主要终点

12月24日，Biohaven公布BHV-7000治疗重度抑郁二期临床最新数据，研究没有达到MADRS抑郁症状缓解的主要终点。该研究评估了6周内蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）评分的变化，结果显示 BHV-7000与安慰剂相比无统计学显著差异。

该评估所采用的MADRS量表涵盖情绪低落、精神紧张、睡眠、食欲等10个项目，由经过培训的专业人员通过半结构化访谈进行评分，其结果结合了行为观察与患者陈述，可靠性较高。分数越高表示抑郁程度越严重。尽管BHV-7000在整体人群中疗效未显著优于安慰剂，但在那些基线病情极为严重的患者亚组中，观察到了一致的积极趋势。在这部分重症患者中，BHV-7000不仅在其主要终点上呈现更大幅度的降低，在两项关键次要终点：临床总体印象-严重度量表（CGI-S：反映医生对患者整体病情的评估）和斯奈斯-汉密尔顿快感量表（SHAPS：衡量“快乐感受能力”的快感缺失量表）上，也呈现出数值上的显著改善。

逸达生物的亮丙瑞林临床3期研究成功

12月24日，逸达生物（Foresee Pharmaceuticals）宣布，其III期Casppian临床试验取得积极的顶线结果。新闻稿指出，该结果证实了单次注射42mg亮丙瑞林（研发代码：FP-001）即可有效且持续地抑制垂体-性腺轴长达六个月，有望提高中枢性性早熟（CPP）儿童的治疗便利性和依从性，增强了公司对其作为潜在同类最佳疗法的信心。42mgFP-001是一种在研的缓释型促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂制剂，旨在单次肌内注射后持续抑制促性腺激素分泌长达6个月，为现有疗法提供了一种给药频率更低的替代方案。结果显示，该研究成功达到了其主要疗效终点，结果具有统计学意义，表明 $94\%$ 的患者在第24周进行GnRHa刺激试验后60分钟血清LH浓度抑制至 $< 4\mathrm{mIU / mL}$，超过了预先设定的成功标准。

维立志博的艾克苏拜单抗治疗鼻咽癌临床2期研究结果在《Clinical Cancer Research》发表

12月26日，维立志博发布公告，最新一期国际肿瘤学领域权威期刊《Clinical Cancer Research》在线发表了其自主研发的1类新药LAG-3抗体艾克苏拜单抗（LBL-007）联合替雷利珠单抗和化疗在既往未经治疗的复发或转移性鼻咽癌（R/MNPC）患者中的Ⅱ期临床研究结果。

研究结果显示，经确认的ORR为 $83.3\%$ ，DCR为 $97.6\%$ 。中位无进展生存期（mPFS）为15.8个月，中位缓解持续时间（mDoR）为14.6个月，中位总生存期（mOS）尚未成熟。LBL-007联合替雷利珠单抗加化疗相比替雷利珠单抗联合化疗（ORR $69.5\%$ ，mPFS9.2个月，mDoR8.5个月；NCT03924986），ORR、mPFS、mDoR均明显提高。



全球创新药研发进展 TOP20

时间

公司

产品

靶点

适应症

国家

研发进展

12月1日

和誉医药

ABSK141

KRAS

晚期实体瘤

美国

获批临床

12月2日

凌科药业

LNK01006

MAP4K1

多发性硬化症

美国

获批临床

12月2日

阿斯利康

baxdrostat

CYP11B2

高血压

美国

申报上市

12月3日

复宏汉霖

斯鲁利单抗

PD-1

胃癌

中国

拟纳入优先审评

12月5日

君实生物

偌考奇拜单抗注射液

IL-17A

斑片状银屑病

中国

申报上市

12月8日

Gamida Cell

Omisirge

/

再生障碍性贫血

美国

获批上市

12月9日

强生

JNJ-78278343注射液

CD3、KLK2

转移性去势抵抗性前列腺癌

中国

拟纳入突破性治疗

12月9日

上海医药

苹果酸司妥吉仑片

REN

高血压

中国

获批上市

12月11日

健康元

玛帕西沙韦胶囊

CEN

流感病毒感染

中国

获批上市

12月11日

诺诚健华

佐来曲替尼

NTRK1、NTRK2、NTRK3

晚期实体瘤

中国

获批上市

12月16日

圣因生物

SGB-7342

INHBE

肥胖

中国

获批临床

12月16日

葛兰素史克

德莫奇单抗

IL-5

重度哮喘

美国

获批上市

12月17日

赛诺菲

阿夫凯泰片

Myosin

肥厚型心肌病

中国

获批上市

12月18日

百奥泰

维拉西塔单抗

VEGF

湿性年龄相关性黄斑变性

中国

申报上市

12月18日

诺和诺德

CagriSema

AMYR、GLP-1R

肥胖

美国

申报上市

12月22日

葛兰素史克

美泊利珠单抗注射液

IL-5R

慢性阻塞性肺疾病

中国

获批上市


2025年12月全球在研新药月报

时间

公司

产品

靶点

适应症

国家

研发进展

12月22日

和誉医药

盐酸匹米替尼胶囊

CSF1

腱鞘巨细胞瘤

中国

获批上市

12月24日

阿斯利康

戈鲁利单抗

C5

重症肌无力

中国

申报上市

12月25日

祐儿医药

肾上腺素鼻喷雾剂

AR

I型过敏反应

中国

获批上市

12月25日

强生

埃万妥单抗注射液(皮下注射)

EGFR、c-Met

非小细胞肺癌

中国

获批上市

和誉医药口服小分子KRASG12D抑制剂ABSK141在美国获批临床

12月1日，和誉医药宣布，其在研的口服、高活性、高选择性小分子KRASG12D抑制剂ABSK141用于治疗携带KRASG12D突变的晚期实体瘤患者的新药临床试验（IND）申请已获得美国FDA批准。此次获批的是一项开放性1/2期临床研究，旨在评估ABSK141在携带KRASG12D突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学特征。ABSK141是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRASG12D抑制剂，可以高选择性结合KRASG12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究结果显示，ABSK141在多种动物模型中展现出潜在“best-in-class”口服生物利用度，并在包括胰腺导管腺癌和结直肠癌在内的多种人源肿瘤细胞系异种移植（CDX）模型中展现出显著的抗肿瘤活性。

凌科药业 TYK2 变构抑制剂 LNK01006 在美国获批临床

12月2日，凌科药业宣布，其自主研发的创新TYK2变构抑制剂LNK01006已获美国FDA批准开展临床研究。LNK01006是一款高脑渗透性、强活性且具有高选择性的口服TYK2变构抑制剂，作用于JH2结构域。TYK2是IL-12和IL-23信号通路的关键调控因子，这些通路会促进Th1和Th17细胞的分化，而Th1/Th17细胞在中枢神经系统（CNS）炎症性疾病（如多发性硬化症）中起着核心作用。抑制TYK2可减少促炎性T细胞的激活，从而降低CNS炎症。新闻稿表示，LNK01006具有较高的脑渗透性，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗CNS炎症疾病的潜力。该产品经过精心设计，可以穿越血脑屏障（BBB），在中枢神经系统中实现高暴露。

阿斯利康全新机制降压药 baxdrostat申报上市

12月2日，阿斯利康宣布Baxdrostat的上市申请已获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗难以控制的高血压。如果获得批准，该药物有望成为首个获批上市的醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂。Baxdrostat是CinCor Pharma开发的一种靶向ALDOS（由CYP11B2基因编码）的潜在first in class、高选择性、强效口服小分子抑制剂，旨在通过抑制肾上腺中醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCor Pharma。ALDOS抑制剂的开发难点在于控制选择性，因为CYP11B2基因与编码皮质醇合成酶的CYP11B1基因的序列同源性较高（ $93\%$ ），药物选择性差会导致患者的皮质醇水平也受到影响。临床研究结果显示中，Baxdrostat在很宽的剂量范围内可以显著降低醛固酮水平，并且不会影响皮质醇水平。

复宏汉霖的斯鲁利单抗胃癌适应症拟纳入优先审评

12月3日，CDE网站显示，复宏汉霖的斯鲁利单抗新适应症拟纳入优先审评，用于联合含铂化疗新辅助治疗，在手术后辅助治疗，PD-L1阳性的、可手术切除的胃癌患者。斯鲁利单抗联合化疗新辅助/辅助治


疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）是我国首个取得阳性结果的胃癌围手术期III期注册临床研究，该研究旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。期中分析结果显示：斯鲁利单抗联合化疗可显著延长患者的无事件生存期（EFS），病理完全缓解（pCR）率达对照组的3倍以上，患者复发风险明显降低，且整体安全性可控。目前，全球范围内尚无免疫疗法获批用于胃癌围手术期治疗。

君实生物的偌考奇拜单抗注射液申报上市，针对银屑病

12月5日，君实生物宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已于近日受理该公司自主研发的偌考奇拜单抗注射液（重组人源化抗IL-17A单克隆抗体，产品代号：JS005）的一项新药上市申请，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。申报规格分别为150mg（1ml）/支（预充式注射器）、150mg（1ml）/支（预充式自动注射器）。银屑病是一种免疫介导的常见慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。银屑病可以合并其他系统异常，中重度银屑病患者罹患代谢综合征和动脉粥样硬化性心血管疾病的风险增加，抑郁、焦虑以及身体和精神痛苦导致的精神疾病在银屑病患者中也较为常见。偌考奇拜单抗注射液是一款特异性抗IL-17A单克隆抗体。IL（白细胞介素）-17A是一种具有多效性的细胞因子，其分泌失调与自身免疫性疾病如银屑病，类风湿关节炎，强直性脊柱炎等疾病的发生发展密切相关。偌考奇拜单抗通过与IL-17A高亲和力结合并选择性地阻断IL-17A与其受体IL-17RA/IL-17RC的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，能有效地缓解自身免疫性疾病的症状。

FDA批准全球首款SAA细胞疗法上市

12月8日，美国FDA正式批准GamidaCell公司开发的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge®（通用名：omidubicel-onlv）用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。这是全球首个获批用于SAA的细胞疗法产品，标志着这一罕见且危及生命的骨髓衰竭性疾病迎来革命性治疗突破。值得注意的是，Omisirge®最初于2023年获FDA批准，用于12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者在接受清髓性预处理后的脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。此次新增适应症覆盖6岁及以上、缺乏匹配捐赠者的SAA患者，使其成为全球首个兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的“双适应症”细胞疗法，进一步拓展了其临床价值与应用广度。

强生双抗新药 JNJ-78278343注射液拟纳入突破性疗法

12月9日，CDE官网显示，强生的1类新药JNJ-78278343注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于接受过雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。公开数据显示，该药是全球首个且目前唯一进入Ⅲ期临床阶段的KLK2靶向药物。JNJ-78278343（Pasritamig）是强生开发的一款潜在first-in-class皮下注射TCE（T细胞桥接器）双抗，可同时靶向CD3和KLK2。其中，KLK2中文全称为人激肽释放酶2，是一种在前列腺癌细胞表面表达的蛋白，但在正常组织中表达非常有限。目前，强生正在中国、美国、日本、法国等多个国家和地区开展一项国际多中心Ⅲ期临床（CTR20254394），以评估JNJ-78278343联合最佳支持治疗用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的有效性和安全性，研究预计将于2028年5月完成。

上海医药高血压1类新药苹果酸司妥吉仑片获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，上海医药的1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）新药上市申请（NDA）已获批准，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发


性高血压的治疗，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。2023年5月，该药III期临床试验确证性研究（SPH3127-301第二阶段）主要研究终点结果达到方案预设的非劣标准。临床试验结果显示：司妥吉仑 $100\mathrm{mg}/$ 次，口服，每日一次，连续用药12周（试验方案规定的用药期）治疗原发性轻、中度高血压是安全、有效的。司妥吉仑可为原发性高血压患者提供一种新的治疗选择。

健康元1类抗流感新药玛帕西沙韦胶囊获批上市

12月11日，健康元宣布，1类创新药玛帕西沙韦（TG-1000胶囊）获NMPA批准上市，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛帕西沙韦为创新抗流感1类新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发。 2023年3月，太景医药授予健康元该药的知识产权许可以独家研发、生产、销售、许诺销售玛帕西沙韦。 III期临床试验结果表明，玛帕西沙韦对甲型和乙型流感病毒感染患者均展现良好的疗效，对乙型流感的疗效优于同类药物。在III期临床研究中，玛帕西沙韦组与安慰剂组在所有流感症状缓解的中位时间分别为 60.9小时和87.9小时，较安慰剂组缩短27小时，显示达到主要疗效指标并具有统计学差异。

诺诚健华抗癌新药佐来曲替尼获批上市

12月11日，NMPA官网显示，诺诚健华1类新药佐来曲替尼在国内获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂，可以克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。目前，诺诚健华已经完成了针对NTRK融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是IRC评估的ORR。在临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC评估的ORR为 $89.1\%$ ，DCR为 $96.4\%$ ，24个月PFS率为 $77.4\%$ ，24个月OS率为 $90.8\%$ 。此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2周岁≤年龄<12周岁）的注册临床试验正在进行中。

圣因生物 siRNA 新药在中国获批临床，治疗肥胖症

12月16日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向抑制素βE亚基（INHBE）的小干扰RNA（siRNA）候选药物SGB-7342临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可，用于治疗肥胖症。圣因生物预计在2026年初启动1期临床试验。当前，临床上对全新作用机制的减重疗法仍存在迫切需求。RNAi疗法则提供了一种差异化治疗策略，其通过精准靶向脂肪代谢通路中的特定基因（如INHBE），从源头上调控脂肪代谢，旨在实现选择性减脂、维持肌肉量，并全面改善代谢健康，同时可能规避传统疗法带来的副作用。SGB-7342是一款靶向INHBE用于治疗肥胖症的siRNA候选药物，采用圣因生物新一代GalNAc偶联技术。其作用机制是通过RNAi技术精准沉默肝脏中INHBE mRNA的表达，降低其编码蛋白ActivinE的水平，从而促进脂肪分解而不诱发肌肉分解，最终改善代谢异常和胰岛素抵抗。

GSK 超长效 IL-5 单抗获 FDA 批准上市

12月16日，葛兰素史克（GSK）宣布Depemokimab（德莫奇单抗，商品名：Exdensur）获得FDA批准上市，用于治疗重度哮喘。Depemokimab是GSK开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。此前，GSK开发的第一代IL-5单抗美泊利珠单抗为每月1次制剂，已于2015年11月在美国获批上市。FDA此次批准是基于两项III期研究（SWIFT-1和SWIFT-2）的积极结果。结果显示，治疗52周后，Depemokimab组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。


赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片在华获批

12月17日，赛诺菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)阿夫凯泰片正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。肥厚型心肌病为常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死，心力衰竭，血栓栓塞等致命风险。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短，仅3-4天，可在8周达最优剂量。赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市

12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。维拉西塔单抗是百奥泰自主研发生产的重组人源化单克隆抗体创新药物，为IgG1型全长抗体，分子量为149KDa，能与人VEGF-A165进行特异性结合，抑制新生血管生成。在体外血管生成模型上，维拉西塔单抗能够阻断VEGF与其相应的受体结合，抑制内皮细胞的增殖和新生血管形成。在动物实验中，维拉西塔单抗在猴玻璃体中半衰期比结构为Fab片段的雷珠单抗更长，可能会支持临床中更长的注射周期。在用药安全性上，不会触发抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC），因而全身不良反应小，临床应用可能更安全。

诺和诺德的CagriSema在美国申报上市

12月18日，诺和诺德宣布已向美国FDA递交每周一次CagriSema（cagrilintide 2.4mg+司美格鲁肽2.4mg）注射剂的新药上市申请（NDA），适应症为：在减少热量饮食和增加体力活动的基础上，长期降低体重并维持体重减轻，适用于肥胖（BMI $ \geqslant 3 0 \mathrm{k g} / \mathrm{m}^{2} $ ）或超重（BMI $ \geqslant 2 7 \mathrm{k g} / \mathrm{m}^{2} $ ）且伴 $ \geqslant 1 $ 种体重相关合并症的成人。CagriSema为长效胰淀素（amylin）类似物cagrilintide2.4mg与GLP-1受体激动剂司美格鲁肽2.4mg的固定剂量复方。如获批准，CagriSema将成为首个GLP-1受体激动剂联合胰淀素类似物的注射制剂。FDA预计将于2026年完成CagriSema的审评。

> GSK宣布美泊利珠单抗在中国获批治疗慢性阻塞性肺疾病

12月22日，葛兰素史克（GSK）中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准新可来 $ ^{\circled{2}} $ （美泊利珠单抗注射液）用于未充分控制的以血嗜酸性粒细胞升高为特征的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的维持治疗。美泊利珠单抗注射液是每月给药一次，用于治疗血嗜酸性粒细胞计数（BEC） $\geqslant 150$ 细胞/$\mu$ L的广泛COPD患者的生物制剂。此次获批是基于3期临床试验MATINEE和METREX的积极数据。在这两项试验中，美泊利珠单抗与安慰剂加标准治疗相比，在广泛的嗜酸性粒细胞表型COPD患者中，显著降低了中重度急性加重的年发生率，具有临床意义和统计学意义。美泊利珠单抗是一种单克隆抗体，能靶向结合白细胞介素-5(IL-5），2型炎症中的一种关键信使蛋白（细胞因子）。该产品已被开发用于治疗一系列IL-5介导的与2型炎症相关的疾病。

和誉医药宣布小分子新药在中国获批，治疗腱鞘巨细胞瘤

12月22日，和誉医药宣布，其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂贝捷迈 $ ^{\circled{2}} $ （盐酸匹米替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。德国默克（MerckKGaA）拥有该产品在全球的商业化权益。


腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。盐酸匹米替尼胶囊是一款由和誉医药研发的新型、可口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。该产品已被NMPA纳入突破性治疗品种，以及被美国FDA授予突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。2023年12月，和誉医药与德国默克公司就该产品的商业化权利达成协议，德国默克公司会负责该产品在全球的商业化。

阿斯利康自免双抗戈鲁利单抗在华申报上市

12月24日，CDE网站显示，阿斯利康的戈鲁利单抗（gefurulimab）在华申报上市。根据临床试验进展，推测此次申报的适应症为全身型重症肌无力（gMG）。戈鲁利单抗是一种迷你双抗（25kD），只包含了靶向C5的抗体重链可变区和与白蛋白（Albumin）特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性，并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期。

今年7月，阿斯利康宣布戈鲁利单抗治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的gMG成人患者的III期研究达到了主要终点。结果显示，与相比，在第26周时，戈鲁利单抗组患者的重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分较安慰剂组实现了具有统计学意义和临床意义的改善。此外，戈鲁利单抗耐受性良好，其安全性与C5抑制剂在既往研究中的表现一致，未发现新的安全性信号。

首个肾上腺素鼻喷雾剂在华获批上市

12月25日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，ARS Pharmaceuticals和祐儿医药合作开发的肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy，中文商品名：优敏速）获批上市，适用于成人及体重 $ \geqslant 30 \mathrm{~kg} $儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）是FDA批准的首个用于I型过敏反应（包括严重过敏反应）的非注射治疗产品，采用创新的鼻喷给药方式，使用便捷，小巧易携带，能够在发生过敏反应的紧急情况下，第一时间由患者本人或他人完成给药。

早在2021年1月，祐儿医药与ARS已达成独家许可协议，双方将携手在大中华区域开发和商业化这款严重过敏反应急救药物Neffy。今年12月23日，远大医药与祐儿医药达成产品合作协议，获得该产品在中国大陆的独家商业化权益。

强生的埃万妥单抗皮下注射剂型获批上市

12月25日，国家药监局（NMPA）官网显示，强生的埃万妥单抗注射液（皮下注射）获批上市，用于联合兰泽替尼治疗EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）。埃万妥单抗是一种靶向EGFR和c-MET的全人源双特异性抗体，具有免疫细胞定向活性，于2021年5月首次获批上市。

埃万妥单抗（皮下注射剂型）基于III期PALOMA-3研究的数据于今年4月在欧洲获批上市。研究结果显示，中位随访7.0个月时，在伴有EGFR外显子19缺失或外显子21L858R置换突变的NSCLC患者 （n=418）中，皮下制剂联合兰泽替尼组的客观缓解率（ORR）与静脉制剂联合兰泽替尼组相当（ $30.1\%$ vs $32.5\%$ ，HR=0.92，P=0.001），达到非劣效性标准。在确认缓解的患者中，皮下制剂组的中位缓解持续时间 （DOR）更长（11.2个月vs8.3个月）。


版权声明：

COPYRIGHT NOTICE:

本报告版权属于摩熵数科（成都）医药科技有限公司，并受法律保护。转载、摘编或利用其它方式使用本报告文字或者观点的，应注明来源。违反上述声明者，编者将追究其相关法律责任。

The copyright of this report belongs to BCPMdata Pharma Technology (Chengdu) Co.,Ltd., and is protected by law.

Those who reprint, extract or use the text or views of this report in other ways should indicate the source, and those who violate the above statement will be investigated for their relevant legal responsibilities.


摩熵咨询是摩熵数科旗下生物医药专业咨询服务品牌，由深耕医药领域多年的专业人士组成，核心成员均来自国际顶级咨询机构和行业标杆企业，涵盖立项、市场、战略、投资等从业背景，依托摩熵数科丰富的外部专家资源及全面的医药全产业链数据库，为客户提供专业咨询服务和定制化解决方案。

市场洞察与营销赋能

分析市场现状，洞察行业趋势，依托数据分析和深度研究，辅助商业决策。

立项评估及管线规划

提供疾病领域品种调研、专家访谈、品种立项、项目交易整套服务。

产业规划及研究服务

以数据为基础，为组织、园区、企业提供科学的决策依据和趋势线索。

多渠道数据分析及定制服务

帮助客户深入了解目标领域和市场情况，发现潜在机会，优化业务决策。

投资决策与交易估值服务

为药企/投资机构提供市场调研、价值评估、专利评估、募投报告及IPO行研等决策支持服务。

"十五五"战略规划咨询服务

为政府及行业大中型企业提供外部环境洞察、地方发展评估、先进经验对标、总体战略规划等服务。

数据驱动决策，一站式生物医药咨询服务

销售数据，覆盖医院/药店/电商

真实世界数据，细分到科室

药品流向数据，细分到医院

500+医药行业研究报告

200+真实项目案例

1300+业内高端专家资源

官方网站：consult.pharnexcloud.com


数据库免费试用扫一扫立即申请


10万份行业报告免费下载

定制需求/数据库咨询


400-9696-311转1