摩炳·咨询

CGT产业现状

与未来趋势蓝皮书

2026年9月

2026Blueb00k

CGT产业现状与未来趋势蓝皮书

摘要 核心要点

■第一章丨产业基础与政策环境

写作背景 ·狭义CGT覆盖体外基因修饰细胞治疗、体内基因治疗和非基因修饰细胞治疗，不含独立RNA疗法

·CGT解锁传统药物难以触及的靶点空间，从蛋白层面向基因层面拓展，拓展新药研发边界

• CAR-T临床转化成功率领先，818政策首次打通CGT医疗技术转化全流程闭环

近年来，细胞与基因治疗（CGT） 作为前沿生物医药技术，为难治 ■第二章丨在研管线与临床试验 性肿瘤、罕见病、自身免疫病带

■全球CGT在研管线达3157种，体外基因修饰占四成

来全新治疗方案，但赛道管线同 质化突出、技术路线分化、临床 ·中国CGT在研管线共949条，体外基因修饰细胞治疗占近八成，CAR-T独占65.9% 与商业化挑战并存，产业发展仍 ，全球CGT临床试验累计达10219项，非基因修饰细胞疗法（传统细胞疗法）体量领先，创新管线整体集中于临床早期 处于关键验证阶段。 -CDE共604项CGT临床试验，85.4%集中在I/ⅡI期，七成以上采用单臂试验设计

本研究报告旨在，梳理全球及中 ■第三章丨市场格局与产业化 国研发临床、上市产品市场、产 ■全球共有122款上市CGT产品，传统细胞治疗（非基因修饰）占比62.3% 业交易与投融资动态，阐述CGT ■中国已批准14款CGT产品，以基因修饰细胞治疗技术为主（9款）

产业未来竞争趋势，明晰行业核 2025年全球CGT市场规模达122亿美元，细胞治疗为收入主力（73.8%）：CR5约65.8%，强生营收小幅领先

心痛点与竞争逻辑。

·2025年中国CGT出厂规模达13.7亿元，近年复合增速62.42%：头部企业收入集中度较高，CR3超50%，复星凯瑞领先

■第四章丨全球交易与投融资

-2025年全球CGT交易量创新高（116笔），平均交易规模约为2024年的2.1倍；交易标的持续向研发后端迁移

·BD交易金额呈现头部集聚特征；高价值交易由细胞治疗+肿瘤资产主导，付款结构明显后置

■资本投向后置，中后期企业成为融资主力，2025年成长期、成熟期企业合计占比80.5%

研究口径 ■全球融资高度集中于中美，合计占比80.8%

体外基因修饰细胞治疗 ■第五章丨中短期竞争重点研判 体内基因治疗

不含独立RNA疗法 ·竞争要素：管线数量让位于临床价值、交付效率与可支付性

■技术演进：自体CAR-T深耕疗效，异体&体内工程提速供应，精准编辑与递送拓宽适用场景

·适应症机会窗口：血液瘤向前线治疗延伸，自身免疫与实体瘤进入关键验证期 ·中国竞争格局：同质化出清加速，资产差异化、临床与监管、CMC与供应链、商业与全球化四项能力决定企业梯队

摩酒·咨询

01 CGT产业基础与政策环境

定义与分类 优势分析 发展历程 政策环境

02 CGT在研管线与临床试验

摩滴·浴

全球在研管线 中国在研管线 全球临床试验 中国临床试验

CGT市场格局与产业化

03 全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模 全球竞争格局

中国市场规模 中国竞争格局 摩咨询

全球CGT交易与投融资

04

交易量与披露金额 交易标的阶段分布

治疗领域与活跃企业TOP10 交易规模TOP10

摩·咨询

投融资数量与披露金额 投融资项目阶段分布

投融资项目地区分布与投资机构TOP10

05 CGT中短期竞争重点研判

赛道竞争要素 技术演进超势 适应症机会窗口 企业能力梯队

定义与分类 优势分析 发展历程

CGT分为细胞治疗、基因治疗两大类别，其中体外基因修饰细胞（CAR-T等）属于细胞治疗，但用到基因编辑/转染技

术，与基因治疗技术存在技术交叉

CGT可广义覆盖细胞、基因及核酸类疗法；本报告选用狭义定义，仅分析细胞治疗与基因治疗产品，siRNA、ASO等赛核苷酸核酸药物不在本

次研究范畴。

核心定义 细胞治疗：先把细胞从体内取出，在体外进行改造或扩增，再输回患者体内。

基因治疗：不取出细胞，直接将携带治疗基因的载体注入患者体内，在体内完成基因修饰。

两条技术实施路径：离体制备与体内递送

①细胞治疗（Cll Therapy） ②基因治疗（GeneTherapy）

非基因修饰细胞 细胞治疗

B 体外基因修饰细胞 核心特征：药物即载体 细胞取出后，在体外完成分选、激活、必要

体外（exvivo）

传统细胞治疗 前沿热点 无需体外处理细胞，直接将携带治疗 修饰及质控，再回输惠者。

性基因的载体（病毒/非病毒）递送至 定义 代表产品

患者体内：在患者体内完成对靶细胞

的基因修饰或表达。

仅通过体外分离、扩增、活化 在体外利用病毒载体或非病毒 病毒载体 (主流) 采集细胞 分选/激 修饰（可 扩增/质

回输患者

等手段处理自体或异体来源细 手段对细胞进行基因编辑/转染 胞，不改变细胞的遗传物质。 赋予细胞靶向杀伤或修复功能 活 选） 控

AAV（腺相关病毒）、慢病毒、腺病 后回输。 毒、溶瘤病毒（如单纯疱疹病毒）。

非病毒载体 (新兴) 基因治疗 治疗基因或编辑系统经载体直接给药，在靶 代表细胞 代表细胞

组织内完成基因添加、编辑或表达

质粒DNA、脂质纳米颗粒(LNP)递送 体内（invivo）

造血干/祖细胞、MSC CAR-T/TCR-T/CAR-NK mRNA、体内CRISPR基因编辑系统。

全球标杆产品 T/NK/DC/TIL免疫细胞 基因校正的造血干细胞 Zolgensma（AAV治疗SMA）

T-VEC（溶瘤病毒治疗黑色素瘤

基因编辑的iPSC衍生细胞

载荷/载 患者给药 靶组织摄 表达/编 治疗效应

组织细胞、ESC/iPSC衍生细胞

Casgevy（体内CRISPR疗法） 体 取 辑

本分类基于产业技术特征与监管共识：依据CDE《细胞治疗产品临床试验技术指导原则》及NMPA相关法规

分类边界

体外基因修饰细胞产品按细胞治疗药品监管，直接体内递送载体的基因修饰产品归为基因治疗药品范畴。 但ASGCT等将体外基因修饰细胞产品归为基因治疗。 体外：细胞制造与放行|体内：靶向递送与组织内表达

摩熵·咨询资料来源：FDA、EMA、NMPA/CDE公开口径，摩炳咨询整理

定义与分类 优势分析 发展历程 政策环境

CGT解锁传统药物难以触及的靶点空间，从蛋白层面向基因层面拓展，拓展新药研发边界

CGT药物与小分子靶向药和生物药的区别

相比于小分子靶向药和抗体药物，CGT疗法可直接在基因层面调控 疾病，打破传统药物仅能作用于蛋白质的限制，破解大量“不可成

药物类

作用层 面 靶点数量 作用周期 作用类型

药”靶点的治疗难题，研发潜力巨大。根据Nature Reviews Drug

分子量

Discovery披露：编码蛋白质的基因仅占人类基因组约1.5%；其中

85%-90%编码蛋白与疾病无关；而在致病相关蛋白中，超80%难以

基因修 长效，可 改造免疫 细胞层

被小分子、单抗药物靶向。 饰细胞 活细胞 肿瘤抗原靶点

面 体内长期 细胞杀伤

治疗 存续 病灶

基因治 中，1400- 解锁大量不可成 较长， 以 碱基互补 针对基因编码的功能性蛋白，80%蛋白质层面靶点难以成药 疗药物 7000Da DNA 药靶点 月计 配对

~28.5%，非蛋白编

较短，以小

码DNA 小分子药物小，<500Da蛋白质 常规靶点丰富 时计 静电力吸附

85%-90%蛋白 大，>10万 中等，以周 蛋白相互作 抗体药物 蛋白质 相对较少

质与疾病无关 Da 计 用

1.5% 全球新药研发靶点概况

人类基因组

人类基因编码的功能性蛋白：超20000

编码蛋白质的基因组

全球新药研发靶点数：7042

基因编码的功 基因编码的功能 能性蛋白80% 性蛋白不到20% 全球批准上市新药艳

70%，非蛋白 难成药 可成药

编码RNA 点数量：912

（不到5%）

摩熵·咨询数据来源：NatureReviews，摩炳咨询 5

CAR-T临床转化成功率领先，CGT展现较高开发潜力

>CAR-T与基因治疗靶点清晰、作用机制明确；其中CAR-T疗法整体临床转化成功率在各药物类型中表现突出

根据美国生物技术创新组织（BIO）2011-2020年研发成功率数据：CAR-T疗法从I期到获批上市概率约17.3%，在全部药物类别中位居首位； 基因治疗约10.0%，也处于中上游水平

100.0% 100.0% 100.0% 100.0% 100.0% 95.4%

89.7%

88.1% 89.5%

70.0% 66.7%

66.7% 68.1% 64.3% 66.7%

62.5% 61.7% 58.8%

60.0% 60.9% 58.1%

56.9% 51.9%

54.7%

52.7% 51.6% 53.0% 52.6% 50.0%

144.2%

41.7%

41.5%

138.6% 34.1%

33.0% 28.9% 28.4% 28.0%

31.6%

20.0% 12.1%

17.3%,

13.5%

10.8% 10.0% 9.7% 9.4%

8.0% 7.5%

5.2%

CAR-T siRNA/RNAAi Monoclonai antibody ADCs

Vaccine Protein Pepttide Small molecule Antisense

I-_ Gene therapy_ !

PhaseItoII PhaseIItoIII PhaseIIItoNDA/BLA NDA/BLAtoApproval Phase ItoApproval

摩咨询数据来源：美国生物技术创新组织机构（BIO）、摩炳咨询：LOA：临床研发成功率 6

历经半世纪技术沉淀，CGT仍处于早期成长窗口期

①CGT行业发展历程

探索期（1970-1989年） 调整期（1990-2012年） 爆发期（2013-2021年） 扩容期（2022-至今）

技术奠基与早期探索 临床验证与行业反思 产品密集上市与应用 技术选代与全球化

基因载体技术、基因克隆技术和基因编辑 全世界开展了大量的临床试验，基因治疗 CRISPR/CAS9基因编辑技术成功发明，基 CRISPR/CAS9基因编辑技术成功发明，基 技术、各种细胞治疗技术的不断突破、成 取得了初步的成功，但技术上仍存在很大 因治疗的有效性和安全性都有所提高。 因治疗的有效性和安全性都有所提高。 熟和发展，给CGT行业的发展打下了夯实 的安全风险。 2017年美国首款基因疗法和细胞疗法获批 2017年美国首款基因疗法和细胞疗法获批 的基础。 上市，成为CGT商业化元年。 上市，成为CGT商业化元年。

完成首例人体基因 安全性事件引 Kymriah获批 复星凯特的阿基仑 Casgevy获批， 治疗试验，迈出临 发行业调整， CAR-T疗法

赛国内获批， 中国 CRISPR疗法 床应用第一步 技术逐步成熟 正式问世 CAR-T市场开启 突破

O O O

1972 1989 1990 2000s 2012 2017 2019 2021 2022 2023 2024+

Friedmann和Roblin首次 首个基因治 欧盟批准首 国产CAR-T 通用型CAR-

提出基因治疗的概念， 疗临床成功 款基因药 刷新天 T与体内编辑 开启理论探索之路 燃起希望 Glybera 价疗法纪录 奥仑赛上市 进入收获期

②不同药物类型的产业生命周期定位

萌芽期 成长期 成熟期 衰退期 新型药物和疗法 行业形成并迅速发展 买方市场发生：规模经济出现 市场需求下降 企业规模小，市场竞争者少，市场 竞争者数量增加 弱势竞争者被淘汰 竞争对手数量减少

竞争格局显露

潜力巨大

抗体药物 小分子靶向药 小分子普药 基因治疗

细胞治疗

摩摘咨询数据来源：摩炳咨询整理 7

中国CGT监管体系持续送代完善。构建新药研发规范化发展格局

我国CGT行业监管历经早期探索、调整整顿与规范发展三大阶段，逐步形成药品注册路径+医疗技术转化路径并行的特色监管框架。从早期备案

式管理，到2025年818号令以行政法规打通技术商业化闭环，叠加2024-2026年密集落地的细分技术指导原则与加速审评通道，国内CGT全生命周期

监管规则日趋清晰，持续驱动产业合规创新与临床转化落地。

早期探索期 调整整顿期 规范发展期

· · · · · ·

2009 2015 2016 2017 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026

《充许临 《关于取消 “魏则西”事 《细胞治疗 《体细胞 《药品 《免疫细胞 《嵌合抗 《中国禁止 《产业结构调整指导目 《生物医学新技术 《细胞治疗药品药学变更研究与 床应用的 非行政许可 件敲响CGT疗 产品研究与 治疗临床 注册管 治疗产品临 原受体T细 出口限制出 录（2024年本）》：鼓 临床研究和临床转 评价技术指导原则（试行）》国 第三类医 审批事项决 法安全性警钟 评价技术指 研究和转 理办法》 床实验技术 胞（CAR- 口技术目 励大规模高效细胞培养 化应用管理条例》 内首部细胞治疗CMC变更专项

疗技术目 定》：取消 国家卫计委暂 导原则（试 化应用管 及《生 指导原则 T）治疗产 录》：将 和纯化， 基因治疗和细 （“818号令”） 指导原则

录》：将 第三类医疗 停所有未经批 行）》及 理办法 物制品 （试行）》 品申报上 2023年1月 胞治疗药物，化学成分 从行政法规的高度

自体免疫 技术临床应 准的第三类医 《生物制品 （试 注册分 为该类产品 市临床风 增添的7项 限定细胞培养基，高端 搭建了生物医学新 《关于优化细胞与基因治疗药品 细胞（T细 用准入审批， 疗技术的临床 注册分类及 行）》： 类及申 开展临床实 险管理计 禁限技术仅 化、智能化制药设备等。 技术进行临床研究 审评审批有关事项的公告（征求 胞、NK细 强化第三类 应用，明确要 申报资料要 体细胞疗 报资料 验的总体规 划技术指 保留1项， 与临床转化应用的 意见稿）》：创新设立CGT临 胞)治疗技 医疗技术事 求所有免疫治 求（试 法允许再 要求》： 划、实验方 导原则》 即用于人的 《腺相关病毒（AAV） 监管框架 床试验30日快速审评通道 术归入第 中事后监管。 疗技术仅可用 行）》：指 备案医疗 明确了 案设计、实 细胞克隆和 基因治疗产品临床试验 三类医疗 于临床研究。 出细胞疗法 机构应用。 细胞和 验实施和数 《免疫细 基因编辑技 技术指导原则》落地， 《肿瘤浸润淋巴细 《细胞治疗药品范围和归类技术 技术目录。 《干细胞临 和基因疗法 基因治 据分析等方 胞治疗产 术。 放宽罕见病AAV临床受 胞（TIL）产品研发 指导原则（2026版）》界定体

床研究管理 《“十三五” 按照生物制 国家药品 疗产品 面提供必要 品药学研 试者数量要求，简化长 技术指导原则》 外操作细胞的判定标准。

《医疗技 办法（试 国家科技新规 品管理。明 审评中心 研发和 的技术指导 究与评价 《溶瘤病毒 期安全性随访方案： 补齐国内实体瘤 术临床应 用）》：提 划》提出发展 确细胞疗法 就基因疗 申报的 技术指导 产品药学研 CGT监管空白， 支 《基因治疗药品范围和归类技术 用管理办 出对于干细 免疫治疗、基 药学研究、 法和免疫 注册分 《基因修饰 原则（试 究与评价技 《同种异体细胞治疗产 撑国内大量TIL管 指导原则（2026版）》彻底消 法》：将 胞治疗临床 因治疗、细胞 非临床研究、 细胞治疗 类和资 细胞治疗产 行）》等： 术指导原则 品研发与评价指导原 线进入ⅢI期 除基因治疗赛道归类模糊问题。 基因治疗 研究的申报 治疗、干细胞 临床研究标 产品的药 料要求。 品非临床研 规范和指 （试行）》 则》，规范iPSC来源细 技术归入 要求和规范。 和再生医学等。 准，规范和 学研究及 究技术指导 导免疫细 等指导原则： 胞、通用型NK的免疫 《溶瘤病毒产品药 《药品管理法实施条例》（国务 第三类医 指导其按照 生产过程 原则（试 胞及体外 指导该产品 排斥、安全性评价标准； 学研究与评价技术 院828号令）：配套CGT药品上 疗技术目 药品管理规 做出指导。 行）》等指 基因修饰 的药学研发、 指导原则（修订）》

市、生产、流通全链条监管，为 录。 范进行研究、 导原则。 产品的药 生产和注册。 《寡核苷酸药物临床研 等指导原则：指导 CAR-T商业化落地提供上位法

开发与评价。 学研发、 发指导原则》，明确 该产品的药学研发、 支撑。 生产和注 ASO作为基因治疗细分 生产和注册。 册。 品类的申报路径。

摩摘·咨询数据来源：CDE、NMPA、摩咨询 8

重点政策解读-818政策：从“研究备案”到“应用收费”，首次打通CGT医疗技术转化全流程闭环

生物医学新技术：指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内

尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例

第一阶段：临床研究（备案制） 第二阶段：临床转化（审批制） 第三阶段：临床应用（获批后应用收费+再评估）

参与主体：我国境内依法成立的法人，不再局限于医疗机构 申请主体：临床研究发起机构，可以是医 收费机制：医疗机构开展临床应用，可以按 既可由医疗机构发起IT，也可由生物医药企业发起IST。 疗机构，也可以是生物医药企业。 照规定收取费用。

临床研究机构：必须为三级甲等医疗机构，并具备符合要求

准入逻辑：完成临床研究并证明安全、有 持续监管：建立再评估机制，对应用过程中 的临床研究学术委员会和伦理委员会。

效、符合伦理后，方可申请临床转化应用。 的安全性、有效性和风险状况持续跟踪。

备案时点：项目通过学术与伦理审查后，临床研究机构应在5 个工作日内向卫健委备案。 审批流程：国家卫健委受理申请后5个工作 高风险技术批准后5年内、中风险3年内、低 监管特点：强化事后监管，国家卫健委可对已备案研究开展 日内转交专业机构评估；卫健委自收到评 风险1年内只能在参与临床研究的机构内应用。 监督评估；发现技术或伦理风险时，可要求暂停、调整或终 估意见之日起15个工作日内作出决定。 期满未出现技术安全性、有效性认识上的改 止。 变，或者再评估证实获益远大于风险的，其 费用要求：在临床研究阶段，不得向受试者收取与生物医学 他符合条件的医疗机构方可展开临床应用。 新技术临床研究有关的费用

退出机制：对于出现严重不良反应或不可控

其他要求：对非临床研究基础、备案变更、记录与材料保存 时限、第三方技术机构支持、定期报告，以及暂停/终止情形 风险、经评估不能保证安全有效的已批准技 作出特别规定。 术，监管机关有权决定禁止临床应用。

配套文件： 配套文件：

配套文件： 《生物医学新技术临床研究备案服务指南及咨询途径》 《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行》

《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行》 《生物医学新技术风险分级指南》

《生物医学新技术临床转化应用申报指南》

核心理解：放开主体、强化备案管理 制度意义：建立审批通道+明确时限 核心导向：允许规范收费+强化在评估

《条例》首次明确：企业也可以作为新技术临床研究发 设定清晰的时限要求，确保临床研究向 允许有偿提供治疗服务，建立再评估与退 起主体，规范备案要求，强化事后监管与风险防控。 转化应用的顺畅过渡。 出机制，保障安全有效

摩熵·咨询资料来源：国家药监局、CDE、国家卫健委、中国生物技术发展中心等官网公开数据，整理自摩炳咨询 9

01 CGT产业基础与政策环境

定义与分类 优势分析 发展历程 政策环境

CGT在研管线与临床试验

02 全球在研管线 中国在研管线 全球临床试验 中国临床试验

CGT市场格局与产业化

03 全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模 全球竞争格局

中国市场规模 中国竞争格局 摩咨询

全球CGT交易与投融资

04

交易量与披露金额 交易标的阶段分布

治疗领域与活跃企业TOP10 交易规模TOP10

摩·咨询

投融资数量与披露金额 投融资项目阶段分布

投融资项目地区分布与投资机构TOP10

05 CGT中短期竞争重点研判

赛道竞争要素 技术演进超势 适应症机会窗口 企业能力梯队

全球CGT在研管线达3157种，体外基因修饰占四成

据ASGCT数据，截至2026年第二季度，全球在研CGT管线（临床前至预注册阶段） CGT在研管线分类 共计3,157种。其中，非基因修饰细胞疗法占30%（940种），体外基因修饰细胞疗

法占41%（1,308种），体内基因疗法占29%（909种） 非基因修饰细胞疗法

在基因疗法层面（含体内递送与体外修饰），肿瘤与罕见病为两大核心聚焦领域； 体外基因修饰细胞疗法 其中多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤及B细胞淋巴瘤最为常见。在基因修饰细胞疗 940

体内基因疗法

法中，CAR-T仍为核心技术路线，占比66%，其中81%靶向肿瘤适应症；非肿瘤领 (30%) 1,308 域则以狼疮、硬皮病、重症肌无力等自身免疫性疾病为主要探索方向。 (41%)

基因疗法适应症分布（含体外基因修饰细胞疗法）

909

(29%) 1,153

1,103

体外基因修饰细胞疗法细分

283 216 118 157

210 CAR-T

186

136 (9%) (12%)

89 76 41 61 TCR-T

37 30 29 8

肿瘤罕见神经免疫感官消化/肌肉 肉心血血液抗感呼吸泌尿皮肤其他激素未指 (13%)170 863 CAR-NK其他

管 与凝染 系统生殖科

病 代谢骨骼

定/不 (66%)

血 系统 适用

注：性激素包含在泌尿生殖系统内，激素类不含性激素。

摩熵·咨询数据来源：ASCGT《Gene,Cell,&RNATherapyLandscapeReportQ22026》，摩炳咨询整理 11

中国CGT在研管线共949条，体外基因修饰细胞治疗占近八成，CAR-T独占65.9%

狭义CGT管线总数 体外基因修饰细胞治疗 体内基因治疗 非基因修饰细胞治疗

949 752 169 28

严格去重后的独立产品 79.2%CAR-T、TCR-T、 其他CAR细胞 17.8%【AAV、工程化溶瘤病毒、体内CAR 3.0%|以TIL为主

中国研发阶段分布 细分类别分布（互斥主技术路线） TOP10靶点（对应管线数量）

药物发现！ 4 0.4% CD19 157

CAR-T 625

2 BCMA 90 35337.2%

临床前（

其他CAR细胞 75

3 CLDN18.2 41

申报临床 21.2.2%

TCR-TO 52 PD-1 27

51 5.4%

MSLN 27

AAV基因治疗 95 I期临床 34436.2% 6 GPC3 26

工程化溶瘤病毒 64 CD20 24

ⅡI期临床 161 17.0%

8 GPRC5D 23 其他体内基因治疗/体内CAR！ 10

Ⅲ期临床！ 10 1.1%

• 9 CD22 22

申请上市1 50.5% TILO 28

• 10 CD7 19

互斥归美：每条管线仅按最终产品和主技术路线计入一个类别。

注：复合靶点按单靶点分别计数：HLA等限制性元件不作为治疗靶点。

核心结论

研发阶段仍以前期为主 技术路线高度集中于CAR-T 靶点集中但实体瘤方向扩展

CD19与BCMA合计247条：CLDN18.2、MSLN、GPC3及GPRC5D进入 临床前与I期合计697条，占73.4%：Ⅲ期及申请上市仅15条。 CAR-T共625条，占65.9%：体外基因修饰细胞治疗整体占79.2%

TOP10. 注：1.仅统计创新药、改良型新药、生物类似药药物类型，不含仿制药：2.复合靶点可重复计入不同靶点

摩咨询数据来源：摩炳医药全球研发数据库，摩炳咨询整理 12

全球CGT临床试验累计达10219项，非基因修饰细胞疗法（传统细胞疗法）体量领先，创新管线整体集中于临床早期

临床分期分布（项，全球核心队列4855项，不含非基因修饰细胞疗法）

全球检索池构成（项）

1.6k

1,444 5,364

摩·咨

5,000

1.2k

1,005 4,000 941

2,943 3,000

825

604 1,912

2,000

419

• 413 I 1,000 230

155 1 57

0

非基因修饰 ！体外基因修 基因疗法

细胞疗法 ！饰细胞疗法 探索性 期 I期合并 Ⅱ期 I/ⅢI期合并 亚期 IV期 无分期

公

10219项 54.7% 8.9%

全球核心CGT试验 I期与I/II期合计2.385项，全球研发明显偏早期 II期与IV期仅385项，后期资产相对有限

注：1.Pharmadossier分析ClinicalTrials.gov的593126项注册临床研究，共识别5364项无基因修饰的干细胞移植研究（标准自体/异体造血干细胞移植），以及2941项体外基因修饰细胞疗法、1912项体内基因疗法 临床试验；2.临床分期分布统计口径不含非基因修饰细胞疗法：3.临床分期占比计算时未包含无分期的1005项试验。

全球4885项CGT试验中HIV研究达699项，学术机构主导开发，6家中国机构进入全球申办TOP10

主要疾病领域（试验数） 申办方类型(项） 领先牵头申办机构TOP10（按试验数）

美国国家癌症研究所（NCI) HIV感染（合并统计） 699

学术/医院/非营

浙江大学 多发性骨髓瘤 153 利机构 88

2,964

美国国家过敏与传染病研究所(NIAID)

87 淋巴瘤 76 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所)

1,429 76 急性淋巴细胞白血病 64 MD安德森癌症中心

48 解放军总医院（301医院）

白血病（通用） 58

46 其他/未分类 深圳基因免疫医学研究所

7

244

急性髓系白血病（AML) 56 45

重庆精准生物技术有限公司

胰腺癌 55 宾夕法尼亚大学 45 美国国立卫生 218 37

卵巢癌 54 研究院（NIH） 10 吉利德科学（Gilead Sciences）

36 51

弥漫大B细胞淋巴瘤 河北森朗生物科技有限公司

36

699项 61.0% 6家

HIV相关试验699项，占全球核心队列14.4%（合计

学术、 医院及非营利机构主导申办 TOP11申办机构中，中国机构占6席

4885)

注：1.统计口径为“体外基因修饰细胞疗法+体内细胞疗法”，不含非基因修饰细胞疗法；2.疾病领域分类可能受同义词、标签拆分及一项试验多适应症影响。

CDE共604项CGT临床试验，85.4%集中在I/II期，七成以上采用单臂试验设计，创新药占比高达98.2%

604项CDE试验的阶段、设计与注册分类（73项ChiCTR未包含在内）

最高研发阶段（项） 试验设计结构

350

308 74.7% 单臂试验占主导

208

74.7% 25.2%

175

■单臂试验451 ■平行分组152 ■交叉设计1

54 29

98.2%

创新药登记占绝对多数

I期 Ⅱ期 Ⅲ期 IV期 其他

98.2%

■创新药593 非创新药11

85.4%

I期与II期合计516项，研发整体偏早期；IⅢ期及以后仅34项。

注：

摩熵·咨询数据来源：摩炳医药中国临床试验数据库，摩炳咨询整理 15

国内CGT临床试验聚焦肿瘤赛道（57.9%）：申办企业与临床试验资源均主要集中在北上广苏浙

治疗领域为多标签统计；申报地区按登记次数统计

治疗领域TOP10 申报单位地区TOP10（登记次数） 临床试验机构地区TOP12（中心记录）

肿瘤 350 上海市 172 北京市 334

上海市 251 免疫调节 95 北京市 115

广东省 213 血液系统 91 广东省 105

浙江省 179 神经系统 87 江苏省 84 江苏省 151

心血管系统 46 浙江省 42 河南省 138

内分泌与代谢 40 湖北省 33 湖北省 133 天津市

130 呼吸系统 35 天津市

29

四川省 123 肌肉骨骼系统 25 四川省 19

湖南省 107 炎症 21 山东省 18

山东省 89 皮肤病 20 安徽省 17 安徽省 80

350项 71.5% 45%

肿瘤领域标签，占604项CDE试验57.9% 上海、北京、） 广东、江苏占申报地区登记比重 北京、上海、广东、浙江、江苏合计占比（合

（合计666次） 计2508次）

注：1个临床试验可能涵盖多个治疗领域和多个申报单位，治疗领域为多标签统计：申报地区按登记次数统计

摩熵·咨询数据来源：摩炳医药中国临床试验数据库，摩炳咨询整理

01 CGT产业基础与政策环境

纯摩酒·咨询

定义与分类 优势分析

发展历程 政策环境

02 CGT在研管线与临床试验

全球在研管线 中国在研管线 全球临床试验 中国临床试验

CGT市场格局与产业化

03

全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模 全球竞争格局 中国市场规模 中国竞争格局

全球CGT交易与投融资

04

交易量与披露金额 交易标的阶段分布

治疗领域与活跃企业TOP10 交易规模TOP10

摩·咨

投融资数量与披露金额 投融资项目阶段分布

投融资项目地区分布与投资机构TOP10

05 CGT中短期竞争重点研判

赛道竞争要素 技术演进超势 适应症机会窗口 企业能力梯队

全球上市产品清单：基因治疗及体外基因修饰细胞治疗

46 76

122

|全球获批构成

37.7% 62.3%

款产品

基因治疗及基因修饰细胞治疗 非基因修饰细胞治疗

产品名 公司名 产品名 公司名 产品名 公司名

Gendicine ShenzhenSiBionoGeneTech

17 Relma-cel JWTherapeuties 32Aucatzyl Autolus Therapeutics

Oncorine Shanghai Sunway Biotech

18Skysona 33Qartemi ImmuneelTherapeuitics

Rexin-G Epeius Biotechnologies

19Carvykti Legend Biotech/Johnson&Jahnson 34Encelto Neurotech Phamaceuticals

Neovasculgen Human Stem Cells Institute

• 20 Upstaza PTC Therapeuties 35BBM-H901 Belief BioMed

Imlygic Amgen

• 21 Roctavian BioMarin 36Zevaskyn Abeona Therapeutics

Strimvelis Orchard Therapeutics

22Hemgenix uniQure/CSLBehring 37Hicara Hrain Biotechnology Kymriah Novartis

• 23 Adstiladrin Ferring Pharmaceuticals 38Papzimeos Precigen

Luxturna Spark Therapeutics (Roche)

• 24 Elevidys Sarepta Therapeutics 39Pulidekai Chongqing Precision Biotech

9Yescarta Kite Pharma/Fosun Kite

25Vyjuvek Krystal Biotech 40Waskyra GSK

• 10 Zolgensma/Itvisma Novartis 26 Fucaso Nanjing IASO Biotechnology 41 Kresladi Rocket Pharmaceuticals
• 11 Zynteglo Genetix Biotherapeutics 27Casgevy CRISPR Therapeutics/Vertex 42Otarmeni Regeneron
• 12 Tecartus Kite Pharma (Gilead)

28 Yorwidatm Juventas Cell Therapy 43Rimqarto

• 13 Libmeldy/Lenmeldy

Curocell Orchard Therapeutics

• 14 Breyanzi Bristol Myers Squibb 29 Lyfgenia Genetix Biotherapeutics Helixmith /Beijing Northland
• 15Abecma Bristol Myers Squibb 30 Zevor-cel CARsgen Therapeutics 45 Telomelysin OncolysBioPharma
• 16Delytact Daichi Sankyo 31 Tecelra Adaptimmune 46 Satri-cel CARsgen Therapeutics

注：1.按全球首次获批顺序排列，蓝色底为已在中国获批；2.Libmeldy/Lenmeldy、Zolgensma/ltvisma为同一治疗实体在不同地区或给药制剂下的品牌：3.公司名以原研/主要商业化主体为主

产品名 公司名 产品名 公司名 产品名 公司名

• 47Provenge Dendreon 60 Ryoncil Mesoblast 73Spherox CO.DON
• 48LAVIV Fibrocell Technologies 61SYMVESS Humacyte 74Ebvallo Atara/PierreFabre

Hemacord NewYorkBloodCenter 62 REGENECYTE StemCyte

75 Zemcelpro Cordex Biologies

• 50 GINTULT Organogenesis 63 Epicel Vericel Alofisel TiGenix/Takeda
• 51 Ducord Duke University 64Apligraf Organogenesis

• 77 ChondroCelect TiGenix

52 MACI Vericel 65 Dermagraft Organogenesis

• 78 JACE Japan Tissue Engineering

53 ALLOCORD SSM Cardinal Glennon 66 OrCel Forticell Bioscience

• 79JACC Japan Tissue Engineering

• 54 Clevecord Cleveland Cord Blood Center 67Carticel Genzyme (Sanofi)

80 TEMCELL JCR Pharmaceuticals

• 55 StrataGraft Stratatech/Mallinckrodt

HPC,CordBlood 58 Clinlr une) University of Colorade

HPC,Cord Blood 81 Stemirac Nipro/Mesoblast RETHYMIC Enzyvant/SumitomoPharma 59

(MDAnderson) MDAndersonCancerCenter

HPC, Cord Blood 82Nepic Japan Tissue Engineering Omisirge Gamida Cell LifeSouth LifeSouthCommunityBlood Centers

HPC, Cord Blood 58 Lantidra CellTrans Bloodworks Northwest 83Ocural Japan Tissue Engineering (Bloodworks)

59Amtagvi lovance Biotherapeutics 72 Holoclar Holostem/Chiesi 84 JACEMIN Japan Tissue Engineering

注：非基因修饰细胞治疗包括免疫细胞、干细胞及其他体细胞药品；历史退市产品仍按首次获批实体保留。

产品名 公司名 产品名 公司名 产品名 公司名

• 85Vyznova Aurion Biotech 98 RMSOssron Cellontech/Ossron Ruibosheng Biosun Excellence Biotech
• 86 HeartSheet Terumo 99QueenCell Anterogen

OsirisTherapeutics/Mesoblas

112 Prochymal

ReHeart Cuorips 100 CureSkin S.Biomedics

• 113 HyalograftCAutograft Fidia Advanced Biopolymers

Amusepri (raguneprocel) Sumitomo Pharma 101 Cellgram-AMI Pharmicell

• 114 BioSeed-C BioTissue Technologies

• 89 Anterogen 115CaReS ArthroKinetics
• 90 Savyseus Fujifilm 103 Cartistem MEDIPOST 116NOVOCART3D TETEC
• 91 Chondron Cellontech 104 Neuronata-R CorestemChemon

• 117 Heparesc Cytonet

92 Holoderm Tego Science 105ROSMIR Tego Science

• 118 Cartipatch TBF Genie Tissulaire

93 Kaloderm Tego Science 106CartiLife BioSolution

• 119 Chondrosphere CO.DON

• 94 KeraHeal BioSolution 107 APCEDEN APACBiotech

Allostem Ishin Pharma 102Cupistem

120 BioCart II ProChon Biotech KeraHeal-Allo BioSolution Stempeutics

108 Stempeucel

CreaVax-RCC JWCreaGene 109Ossgrow Regrow Biosciences 121 Ortho-ACI Orthocell

97 Immuncell-LC GCCell 110 Cartigrow Regrow Biosciences 122 Chondrocytes-T TiGenix/TigenixNV

全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模全球竞争格局中国市场规模中国竞争格局

中国已批准14款CGT产品： 以基因修饰细胞治疗技术为主

4 1

9

■中国获批构成 14

款产品

基因修饰细胞治疗 体内基因治疗非基因修饰细胞治疗

技术类别 产品名（商品名） 通用名/研发代码 首次/中国获批 获批适应症 获批地区 原研|公司

美国、欧盟、中国、日本 基因修饰细胞 阿基仑赛注射液（奕凯达） Axicabtagene ciloleucel/Yescarta 2017/2021 复发或难治性大B细胞淋巴瘤 KitePharma/复星凯特

基因修饰细胞 瑞基奥仑赛注射液（倍诺达） Relmacabtageneautoleucel/Relma-cel 2021/2021 复发或难治性大B细胞淋巴瘤 中国 药明巨诺

基因修饰细胞 伊基奥仑赛注射液（福可苏） Equecabtageneautoleucel/Fucaso 2023/2023 复发或难治性多发性骨髓瘤 中国 鹿生物/信达生物

基因修饰细胞 纳基奥仑赛注射液（源瑞达） Inaticabtageneautoleucel/CNCT19 2023/2023 复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 中国 合源生物

基因修饰细胞 泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽） Zevorcabtagene autoleucel /Zevor-cel 2024/2024 复发或难治性多发性骨髓瘤 中国 科济药业/华东医药

基因修饰细胞 西达基奥仑赛注射液（卡卫获） Ciltacabtagene autoleucel/Carvykti 2022/2024 复发或难治性多发性骨髓瘤 美国、欧盟、中国等 传奇生物/强生

二线或以上治疗后的复发或难治性大B细胞淋巴

基因修饰细胞 Ranicabtagene autoleucel/Hicara 2025/2025 瘤 中国 上海恒润达生

雷尼基奥仑赛注射液（恒凯莱）

基因修饰细胞 普基奥仑赛注射液（普利得凯） Puzolcabtagene autoleucel/pCAR-19B 2025/2025 3至21岁CD19阳性难治或复发B细胞急性淋巴细 中国 重庆精准生物 胞白血病

基因修饰细胞 舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美） Satricabtagene autoleucel/CT041 2026/2026 CLDN18.2阳性、HER2阴性晚期胃或胃食管结合 中国 科济药业 部腺癌

体内基因治疗 重组人p53腺病毒注射液（今又生） Gendicine 2003/2003 头颈部鳞状细胞癌 中国 深圳赛百诺

体内基因治疗 重组人5型腺病毒注射液（安柯瑞） Oncorine/H101 2005/2005 头颈部肿瘤、鼻咽癌 中国 上海三维生物

体内基因治疗 波衣达可基注射液（信玖凝） Dalnacogene ponparvovec / BBM-H901 2025/2025 成人中重度血友病B 中国 信念医药

体内基因治疗 塞多明基注射液（华索灵） Donaperminogene seltoplasmid / 2026/2026 严重下肢缺血所致溃疡 中国 北京诺思兰德/Helixmith

NL003

非基因修饰细 14岁以上、消化道受累为主且激素治疗失败的急

胞 艾米迈托赛注射液（睿铂生） Amimestrocel 2025/2025 性移植物抗宿主病 中国 铂生卓越生物科技（北京） 注：首次/中国获批以“全球首次年份/中国批准年份”表示；适应症按首次中国批准标签概括，后续扩展适应症未逐项展开。

摩咨询资料来源：Citeline/ASGCTQ22026；FDA、EMA、PMDA、NMPA；FrontiersinPharmacology（2026）；摩咨询整理 21

全球市场规模

全球上市产品中国上市产品 全球竞争格局中国市场规模中国竞争格局

2025年全球CGT市场规模达122亿美元，细胞治疗为收入主力（73.8%）

2022—2035年全球细胞与基因治疗市场规模；2026年起为预测（USDBillion）

■全球狭义CGT市场规模（十亿美元） 历史 预测

130 18.6倍

120.9

2022—2035市场规模扩张倍数（ 6.5-120.9)

96.2

76.6

25.7%

25.7%

61.0

48.5 2026—2035年复合增长率 38.6

30.7 24.5

19.5 12.2

15.5

6.5 7.8 73.8%

2025年细胞治疗收入占比：90亿美元

2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 2031 2032 2033 2034 2035 /122亿美元

统计口径 纳入：细胞治疗（CAR-T、TCR-T、TIL、NK、干细胞等）及基因治疗/基因编辑；基因修饰细胞按细胞治疗归类。

仅含狭义CGT产品市场收入 排除：独立RNA药物（mRNA、SiRNA、ASO等）及CGT制造服务、临床试验服务等上游市场。

时间：2022—2025为历史/基准期，2026—2035为预测期：报告采用企业收入、产量与部署数据的自下而上测算。

摩熵·咨询数据来源：Global Market Insights《Cell andGene TherapyMarket》（2026），摩炳咨询整理 22

全球上市产品中国上市产品全球市场规模 全球竞争格局 中国市场规模中国竞争格局

2025年全球CR5约65.8%，强生营收小幅领先

全球TOP5企业2025年CGT药品销售额（USDBillion） ■推算集中度与口径校验

企业/纳入产品 销售额 推算份额

J&J /Legend $8.02B

CAR-T $1.89 15.5%

Carvykti 五家企业CGT销售额合计 摩滴·浴饰

Gilead/Kite

CAR-T S1.84 15.1%

Yescarta 1.495+ Tecartus 0.344 65.8%CR5

8.02312.2=65.8% Bristol Myers Squibb

CAR-T S1.79 14.6% Breyanzi1.358+.Abecma0.427

Novartis

CAR-T AAV S1.61 13.2% Zolgensma1.232+Kymriah0.381

与市场报告估计对照

公开销售额推算 65.8% AAV $0.90 7.4%

Sarepta

Elevidys GMI报告TOP5估计 55.0%

市占率=企业披露的2025年CGT药品销售额一2025年全球CGT市场规模122亿美元。五家合计为USS8.023B，对应65.8%。

计算与解读

本页测算得到的65.8%高于GMI报告给出的55%原生CR5值。一 一方面，Elevidys上市后销售快速爬坡：替换了BluebirdBio进入TOP5榜单， 企业样本

组合存在差异：另一方面，上市公司披露的产品净销售额、合作分成确认规则、统计地域范围与第三方市场测算模型口径并不完全对齐。

摩熵·咨询数据来源：各公司2025年业绩/年报，GlobalMarketInsights《CellandGeneTherapyMarket》（2026），摩炳咨询整理 23

全球上市产品中国上市产品全球市场规模全球竞争格局 中国市场规模 中国竞争格局

2025年中国CGT出厂规模达13.7亿元，3 近年复合增速62.42%

中国CGT市场规模（亿元，出厂价） 通用名 商品名 首次获批年月 备注

重组人p53腺病毒注射液 今又生 2003-10 全球首个商业化基因治疗药物 1体外基因修饰细胞治疗 体内基因治疗 非基因修饰细胞治疗

重组人5型腺病毒注射液 安柯瑞 2005-10 国内第一款溶瘤病毒药物 15

13.7

阿基仑赛注射液 奕凯达 2021-06 国内首款CAR-T

瑞基奥仑赛注射液 倍诺达 2021-09 首款国产CAR-T

伊基奥仑赛注射液 福可苏 2023-06 BCMA CAR-T

62.4%

纳基奥仑赛注射液 源瑞达 2023-11 2成人B-ALLCAR-T 7.6

泽沃基奥仑赛注射液 赛恺泽 2024-02 BCMA CAR-T 13.05

国内首款血友病BAAV体内基因治 4.6 波哌达可基注射液 信玖凝 2025-04 疗

西达基奥仑赛注射液 卡卫获 2024-08 2022年FDA获批 7.25

3.2

190.9%

4.21 艾米迈托赛注射液 睿铂生 2025-01 国内首款获批干细胞治疗药物 2.86

1.1

0.81 雷尼基奥仑赛注射液 恒凯莱 2025-07 国产CD19CAR-T

2021 2022 2023 2024 2025 普基奥仑赛注射液 普利得凯 2025-11 儿童可用人源化CAR-T

4款 4款 6款 8款 12款

塞多明基注射液 华索灵 2026-05 HGF基因治疗严重下肢缺血

舒瑞基奥仑赛注射液 恺力美 2026-06 全球首款实体瘤CAR-T

注：中国市场规模为企业公开披露销售额与无公开数据产品的估算值加总，其中已披露数据取自上市公司年报，未披露产品数 值为摩炳咨询估算，估算结果未经企业审计，与实际经营数据可能存在偏差。

摩熵·咨询数据来源：企业年报/公告，NMPA，摩炳咨询整理 24

全球上市产品中国上市产品全球市场规模全球竞争格局中国市场规模 中国竞争格局

头部企业收入集中度较高，CR3超50%

2025年中国CGT企业收入排名（亿元；高一低）

销售额 推算份额 复星凯瑞 >5.0 >36.6%

奕凯达

2 驯鹿生物 2.02.6 14.7%19.0% 福可苏

药明巨诺 2.19 16.0% 倍诺达

合源生物 1.82.4 13.2%—17.6% 源瑞达

5 科济药业 1.26 9.2% 赛恺泽

上海三维 0.30.5 2.2%3.7%

安柯瑞

7 铂生卓越 00.2 01.5% 睿铂生

注：1.未披露产品数值为摩炳咨询估算，估算结果未经企业审计，与实际经营数据可能存在偏差：2.份额参考以企业端可识别收入13.7亿元为分母，仅作方向性比较。

摩嫡·咨询资料来源：复星医药、药明巨诺、科济药业2025年报，公开资料，摩炳咨询整理 25

• 01 CGT产业基础与政策环境

定义与分类 优势分析

纯摩酒·咨询

发展历程 政策环境

• 02 CGT在研管线与临床试验

全球在研管线 中国在研管线 全球临床试验 中国临床试验

CGT市场格局与产业化

• 03 全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模 全球竞争格局 中国市场规模 中国竞争格局
• 04 全球CGT交易与投融资

交易量与披露金额 交易标的阶段分布

治疗领域与活跃企业TOP10 交易规模TOP10

投融资数量与披露金额 投融资项目阶段分布

摩燃咨

投融资项目地区分布与投资机构TOP10

• 05

CGT中短期竞争重点研判

赛道竞争要素 技术演进趋势 适应症机会窗口 企业能力梯队

2025年全球CGT交易量创新高，平均交易规模约为2024年的2.1倍

■全球交易数量（笔） 披露交易规模（亿美元）

500.0 120

116

105

91 90 90 400.0 90 84 83

70

70 69 68

300.0 63

60

200.0

30

100.0

0.0 201520162017201820192020202120222023202420252026* 20152016 20173 201820192020202120222023 202420252026*

116笔 279.8亿美元 12.2亿美元/笔

2025年交易数量创样本期新高 2025年披露预计总规模 2025年平均披露规模

同比增长28.9% 同比增长92.6% 约为2024年的2.1倍

注：1.披露交易规模为披露金额的预计交易总规模（含未来里程碑及销售提成），不等同于当期实际到账；2026*为未完全年。2.本次CGT全球交易统计范围包含授权许可、资金募集、专有技术、合作研究、合

作协议、授予、含权交易、收并购、资产买卖、资产剥离、股权协议、合作开发、产品技术合作等涉及药品/技术资产权益转移、股权融资、并购及商业开发合作类交易；剔除协议服务、经销分销、CRO、产品

/技术供应、合作推广、授权仿制、诉讼、诉讼和解、美国-CRADA、政府采购、销售分成等无核心管线资产权属变更的服务、商业化供货及非商业对价事件。

全球交易标的持续向研发后端迁移， 高确定性资产占比显著提升

管线研发阶段结构（%）

100%

12.1% 44.9% - 63.2%

13.5% 22.0% 20.2%

29.0% 27.7% 27.1% 临床阶段持续构成交易核心，

20212025年占比为45%-63%

75%

29.7%

36.2%

63.2%

50% 59.6% 44.9% 46.0% 12.1% → 27.7%

54.1%

注册/上市阶段占比

十年间增长超过一倍

58.2% 25%

41.8%

23.3% 26.2% 26.3%

20.2% 18.8% 58.2% →18.8% 0% 早期管线占比收缩明显 2015 2018 2021 2023 2024 2025 2026* 交易由早期探索走向价值兑现

■早期阶段■临床阶段■注册/上市

注：早期=药物发现+临床前：临床=未分期临床+I/I/I期：注册/上市=申请上市+批准上市；2026*为未完全年。

摩熵·咨询数据来源：摩炳投融资数据库，摩咨询整理 28

交易 投融资

BD交易金额呈现头部集聚特征，赛道与企业梯队分化显著

治疗领域交易金额TOP10与交易活跃企业TOP1O（按累计预计交易金额）

治疗领域交易金额TOP10（亿美元） 【交易活跃企业TOP10（亿美元）

肿瘤 1708.9 Daiichi Sankyo Co Ltd 355.0

生殖系统及乳腺疾病 484.2 Bristol-Myers Squibb Co 222.2

神经系统 222.0 Seagen Inc 108.4

免疫系统疾病 182.7 Immunomedics Inc 36.1

泌尿生殖系统 160.7 ImmunoGenInc 26.7

免疫调节 152.6 ADC Therapeutics SA 7.6

皮肤病 145.6 Telix Pharmaceuticals Ltd 6.5

血液系统 141.7 National Cancer Institute 0.5

感染 140.6 MD Anderson Cancer Center 0.1

炎症 111.0 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 0.0

0.0 200.0 400.0 600.0 800.01000.01200.01400.01600.01800.0 0.0 50.0 100.0150.0200.0250.0300.0350.0400.0

49.5% 70.0% 89.8% 金额集中度高，头部治疗领 肿瘤占治疗领域TOP10金额 前三大治疗领域金额占比 前三家企业占企业TOP10金额 域与企业对总额影响显著

高价值交易由细胞治疗+肿瘤资产主导，付款结构明显后置

全球CGT交易TOP1O1金额为收购总价或潜在总价值，不等同于已支付对价

序号 引进方 出让方 时间 潜在价值（亿美元） 交易内容 状态

• 1 吉利德科学 Kite Pharma 2017-08-28 收购总价119 CAR-T细胞治疗产品（Yescarta），血液肿瘤 完成交割
• 2 BMS 2018-01-22 收购总价90 多款CAR-T细胞疗法，淋巴瘤、白血病等血液恶性肿瘤 完成交割
• 3 诺华 AveXis 2018-04-09 收购总价87 AAV基因治疗Zolgensma，：脊髓性肌萎缩症（SMA) 完成交割
• 4 罗氏 Poseida Therapeutics 2022-08-03 首付款1.1，最高合计60 现货型异体CAR-T细胞疗法，血液肿瘤、实体瘤 持续推进
• 5 百时美施贵宝 CaribouBiosciences 2021-08-09 首付款0.115，最高合计30 CRISPR编辑异体CAR-T细胞疗法，血液肿瘤 履约中
• 6

Genentech Adaptimmune Therapeutics 2021-09-07 首付款1.5，总额最高30 同种异体T细胞疗法，多靶点实体瘤开发平台 履约中

杨森 Allogene Therapeutics 2020-05-12 首付款0.5，潜在价值31.8 异体CD19CAR-T疗法，B细胞恶性肿瘤 交易终止

• 8 阿斯利康 Regenxbio 2019-06-10 首付款0.125，最高合计22 AAV载体基因疗法，视网膜遗传性眼病 履约中
• 9 武田制药 Immusoft 2021-10-13 总额最高9 ISP重编程B细胞平台，基因修饰细胞疗法 持续开发
• 10 诺华 Gyroscope Therapeutics 2022-02-18 首付款8，里程碑7，总额15 AAV基因药物GT005，老年性黄斑变性 临床ⅡI期推进

高价值交易的两类共性

7/10 6 / 10 59.9%

并购锁定已验证资产；平台合作以低首付、高里程碑分摊早研风险 涉及细胞治疗 聚焦肿瘤资产 TOP3占潜在价值

投融资

投融资事件数回落，单笔金额受大额项目扰动，近年估值有所修复

20152026「事件数量、披露金额及平均每笔披露金额（2026*为未完全年）

I投融资事件数量（笔） 1披露投融资金额（亿元） 平均每笔披露金额（亿元/笔）

10,000 50.0

400 45.0

40.0 7,500

300

30.0 29.4

5,000 200

20.0

17.3

14.0 100

2,500

10.0

6.4

0.0

45.0亿元/笔 6.4→21.1亿元/笔 年度均值波动显著

2019年平均金额为样本期高点 披露金额受少数大额事件影响，不宜据此判断

2024→2025平均值明显反弹

单向趋势

注：平均每笔披露金额=披露投融资金额一披露金额的事件数量；2026*为未完全年。

资本投向后置， 中后期企业成为融资主力，2025年成长期、成熟期企业合计占比80.5%

20212026「萌芽期、初创期、成长期与成熟期分布

融资企业阶段结构（%）

2025年阶段结构

萌芽期 1笔/1.3%

33.8% 43.0% 42.9% 0.75 50.4% 50.0%

56.1% 初创期 14笔118.2%

23.2% 成长期 29笔137.7%

0.5

25.0%

17.6%

13.8% 37.7% 1成熟期 33笔42.9%

30.6%

0.25 35.9%

27.6% 21.8%

29.2%

18.2% 18.1% 80.5%

2.8% 4.4% 2025年成长期与成熟期合计占比

7.2% 8.4%

0 1.3% .4% 2021 2022 2023 2024 2025 2026*

萌芽期■初创期■成长期■成熟期

注：阶段占比以企业阶段信息的事件为分母；2026*为未完全年

交易 投融资

全球融资高度集中于中美，TOP10机构均保持高频出手

项目地区分布（全部25个国家/地区） 活跃投资机构TOP10（投资次数）

RACapital 72

2 奥博资本 63

·加拿大67

3

AlexandriaVentureInvestments 53

●美国1,814

4

ARCHVenturePartners 51 欧洲 (16国) ·中国939

·日本38

·韩国20 5 F-Prime Capital 41

• ■英国147 ■法国104 ■德国51 ■瑞士34 以色列25

• 6 鱼鹰资管 41

■比利时22 丹麦19 ■意大利15 荷兰15 印度14

• 7 GV 37

• ■奥地利11 ■瑞典11 ■芬兰10 ■爱尔兰7 ·新加坡19

Janus Henderson Investors 35

• ■西班牙5 ■挪威1 ■捷克1 ■波兰1

●澳大利亚16 Versant Ventures 35

10 Atlas Venture 34

2,753笔180.8% 653笔119.2% RA Capital 72次

美国与中国合计 其余23个国家/地区合计 头部机构依靠持续覆盖形成项目获取优势

01 CGT产业基础与政策环境

纯摩酒·咨询

定义与分类 优势分析

发展历程 政策环境

02 CGT在研管线与临床试验

全球在研管线 中国在研管线 全球临床试验 中国临床试验

CGT市场格局与产业化

03

全球上市产品 中国上市产品 全球市场规模 全球竞争格局

中国市场规模 中国竞争格局 金摩摘·咨询

全球CGT交易与投融资

04

交易量与披露金额 交易标的阶段分布

摩咨询

治疗领域与活跃企业TOP10 交易规模TOP10

投融资数量与披露金额 投融资项目阶段分布

投融资项目地区分布与投资机构TOP10

05 CGT中短期竞争重点研判

赛道竞争要素 技术演进超势 适应症机会窗口 企业能力梯队

赛道竞争要素 技术演进趋势适应症机会窗口 企业能力梯队

未来3-5年竞争逻辑：管线数量让位于临床价值、交付效率与可支付性

949条 65. 9% 85.4% 122款 供给已不稀缺，真正稀缺的是 中国狭义CGT在研管线 CAR-T古中国管线 CDE试验处于1/1[期 全球累计获批产品 可复制的临床获益和商业交付

临床价值 安全与长期证据 CMC与交付效率 支付与全球商业化

·血液瘤竞争转向早线、深缓解和更低 ·CRS、ICANS、感染和继发恶性肿瘤仍 ·放行成功率、效价方法和工艺可比性 ·患者识别、采集转诊和治疗中心网络

复发率 影响治疗场景 决定扩产速度 决定实际放量

·实体瘤需要解决浸润、持久性与抗原 ·基因编辑需量化脱靶、染色体异常与 ·自动化封闭生产缩短周转时间并降低 ·疗效持久性需要与分期支付、结果付

异质性 长期肿瘤风险 批间差异 费和商业保险匹配

·头对头、外部对照和真实世界证据提 ·自身免疫适应症需要重新校准剂量、 。异体和体内工程路线以现货供应为目 ·中国企业需同步准备全球临床、CMC

高定价可信度 清淋和监测强度 标，但需证明持久性 可比性和药物警戒

·伴随诊断决定实体瘤和精准基因治疗 ·长期随访与可追踪性将从注册要求变 ·载体产率、组织靶向和低剂量化决定 ·BD偏好已验证临床资产，纯平台估值

的可筛选人群 成商业信任资产 体内基因治疗成本 将更依赖人体概念验证

胜负指标：疗效差异 胜负指标：可控风险 胜负指标：稳定交付 胜负指标：真实可及

2030年前领先者的共同特征

具有明确差异化适应症，同时拥有可放大的生产体系、可被支付方接受的临床证据和全球化商业合作伙伴

摩熵·咨询数据来源：FDACGT指导原则，摩炳咨询 35

赛道竞争要素 技术演进趋势 适应症机会窗口 企业能力梯队

自体CAR-T深耕疗效，异体&体内工程提速供应，精准编辑与递送拓宽适用场景

三条主线将并行推进，未来价值增量来自更短交付周期、更广组织可达性和更可控的产品一致性。

2026年产业基线 2027-2031年技术演进 关键验证点

·自体CAR-T仍是商业主力 ·自体产品向早线、双靶点、装甲化和更低毒性升级 ·持续缓解与安全窗口

体外基因修饰

·异体CAR-T、CAR-NK与iPSC来源细胞争夺现货场景 ·异体排斥和体内持久性

细胞治疗 ·CD19与BCMA竞争密集

·TCR-T和TIL打开实体瘤入口 ·体内生成CAR-T，有望省去患者细胞采集、体外集中制备环 Ex vivo ·放行率、周转时间和成本 节

·AAV主导单基因罕见病 ·新衣壳和组织靶向降低剂量，扩大肝外递送 ·免疫原性与再给药 体内基因治疗 ·肝、眼、神经肌肉为主要组织 ·非病毒LNP、VLP和局部递送提高可重复给药可能性

·脱靶、效价和长期安全

。一次给药与高前期成本并存 ·核酸酶、碱基编辑和先导编辑拓展可修复突变类型 Invivo GT ·载荷容量与组织特异性

非基因修饰 ·TIL获得实体瘤监管验证 ·供者细胞库、冻存现货和封闭培养提升标准化程度 ·细胞异质性与批间一致性 细胞治疗 ·MSC、iPSC衍生细胞、组织工 ·效价标志物从细胞表型转向与临床机制关联 ·随机对照和持久获益

程产品布局分散，差异化不足

·软骨、角膜、皮肤及免疫调节适应症形成区域化机会 Cell therapy ·医院路径与支付覆盖

·各国监管边界差异明显

首个获批CRISPR/Cas9疗法，编辑平台进入商业化与长期随访阶 Amtagvi 管验证 Tecelra TCR-T可实现实体瘤治疗突破

首个FDA批准的肿瘤来源TIL疗法，实体瘤细胞治疗完成监 首个FDA批准的TCR基因治疗，证明靶向细胞内抗原的

Casgevy

摩熵·咨询数据来源：摩炳咨询 2

赛道竞争要素 技术演进趋势 适应症机会窗口 企业能力梯队

适应症趋势：血液瘤向前线治疗延伸，自身免疫与实体瘤进入关键验证期

市场机会评估逻辑转变：不再单纯看患者总规模，而是综合评估可筛选人群、临床获益、治疗负担与支付价值

验证较成熟 关键临床验证中

2027—2031观察窗口

血液系统肿瘤 近期放量 自身免疫与实体瘤 最大增量

·CD19与BCMA向二线及更早治疗推进 2027 临床分化

·SLE、SSc、IIM 等疾病正在验证免疫重置的治疗潜力，

但安全窗口仍待确证 自身免疫安全窗口、实体瘤持久性和双 ·双靶点、序贯治疗和低毒性设计形成差异 靶点血液瘤数据拉开差距

较高可拓展性 ·TIL和TCR-T已在黑色素瘤、滑膜肉瘤实现监管突破

·竞争重点从拿到上市批件，转向治疗中心网络覆

盖与长期缓解率优势。 ·中国CLDN18.2、MSLN、GPC3等靶点具备惠者与试验资

源

平台验证

2029

异体细胞和体内工程路线需要取得可重 复的人体概念验证

单基因罕见病 稳定主轴 常见病与再生医疗 中长期

2031 规模扩展

·血液、眼科、神经肌肉疾病继续贡献近期审批 ·心血管、代谢、CNS需要先解决组织递送和获益风险

较窄人群或较 比 递送、再给药和支付模型决定能否从罕

·基因编辑可拓展儿童和多突变亚型，但治疗流程 见病扩展到更大人群

长验证周期 仍重 ·软骨、角膜和皮肤修复更依赖标准化制造与支付路径 ·小人群商业化依赖全球注册和跨区域惠者识别 ·成功模式可能先从局部给药和可量化终点适应症出现

风险提示

中国机会匹配：报告TOP靶点中CLDN18.2、MSLN和GPC3已进入前列，实体瘤从“广覆盖"转向伴随诊断明确的亚群。

摩咨询资料来源：FDA，NEJM（2024），ClinicalTrials.gov，Reuters（2026-09）；摩炳咨询 37

技术演进趋势 适应症机会窗口 企业能力梯队

中国竞争格局：同质化出清加速， 四项能力决定2030年前企业梯队

资本端已率先转向高确定性资产 2025年注册/上市阶段交易占比27.7% 2025年成长期与成熟期融资事件合计80.5% 人体数据和商业兑现权重

上升

核心能力 必须回答的问题 领先信号 失败信号

相同靶点下，疗效、安全、交付或患者选择是否至 清晰生物标志物：在早线、 复发难治或中国高发亚 只有结构微调：依赖单臂小样本且缺少可 资产差异化 少有一项可量化优势？ 型形成临床定位

比较基准

能否从1/1I期信号跨越到注册性证据，并支持长期 多中心入组稳定：终点、伴随诊断和药物警戒提前 高度依赖单中心，缺之多中心可复制经验

临床与监管

获益与风险管理？ 对齐主要市场 ；安全事件和工艺变化反复重置开发计划

扩产后效价、放行率、周转时间和批间一致性是否 平台化分析方法、封闭自动化和可比性数据支持多 商业批次成本失控：原材料、载体或冷链

CMC与供应链

仍可控？ 适应症扩展 成为单点瓶颈

商业与全球化 惠者如何被识别和转诊，治疗中心、支付方与海外 中心网络、惠者运营和结果证据同步建设；中国临 只看获批不看惠者路径：价格与支付设计

伙伴如何共同放量？ 床可衔接全球注册 晚于商业化准备

商业化CAR-T平台 实体瘤细胞治疗先锋 递送与编辑型基因治疗平台 标准化现货细胞企业

2030年前可能形成的领先梯队

差异化适应症和中心网络 伴随诊断和组织漫润证据 人体PoC和可重复CMC 供者库、冻存及效价体系

摩·咨询数据来源：摩炳咨询 38

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