针对遗传性血管性水肿,首例体内CRISPR疗法三期临床试验效果显著

华尔街见闻2026-06-17 07:18

荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布,他们开展的全球首例针对遗传性疾病的体内CRISPR疗法三期临床试验取得成功。这项大规模双盲三期试验共纳入80名遗传性血管性水肿患者。试验结果显示,疗效显著且无任何严重不良反应。这项成果标志着基因编辑技术向临床应用迈出了决定性的一步。相关成果已在欧洲过敏与临床免疫学学会年会上公布,并同步发表于《新英格兰医学杂志》。(科技日报)

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