我科学家自主研发RNA编辑技术治疗罕见病
“与传统基因编辑技术不同，我们自主研发的RNA编辑技术LEAPER能够直接利用人体细胞内天然存在的RNA编辑酶，无需额外递送任何外源编辑蛋白。”6月10日，昌平实验室领衔科学家、北京大学教授魏文胜告诉科技日报记者，基于这一技术开发的新型RNA外显子跳跃疗法，已应用于遗传性罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究，并显示出积极疗效。围绕该疗法治疗DMD以及LEAPER技术升级的两项研究成果于当日同期发表于国际学术期刊《细胞》。（科技日报）
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